諾華，正在下一盤大棋

（來源：藥劑Talks）

諾華正在下一盤大棋！

近期，諾華大動作頻頻，不僅以潛在總額53.6億美元與舶望製藥合作開發多款心血管siRNA療法，還接連加碼神經科學領域，先是以超8億美元與BioArctic合作開發神經退行性疾病新療法，又斥資22億美元引進Arrowhead一款治療帕金森病的siRNA療法。

剝離了仿製藥業務后的諾華，開始全力出擊siRNA療法、聚焦創新葯，帶來了不少看點。

01

全力出擊siRNA療法

諾華之所以與舶望製藥深化心血管領域合作，背后有着深層邏輯。

心血管-腎臟-代謝業務（CRM）是諾華四大核心治療領域之一，2025年上半年實現收入同比增長26%至51.73億美元，成為公司第二大收入來源。其中，重磅心衰藥物Entresto（沙庫巴曲纈沙坦）實現銷售額同比增長22%至46.18億美元，貢獻了CRM業務90%的營收，而且佔公司總收入的比重近17%%，是諾華第一大支柱產品。

不過，作為一款已上市11年的產品，Entresto面臨增長乏力困境，加之專利即將到期、仿製藥將進入美國市場，以及2026年開始執行醫保價格（降幅53%），銷售額將受到較大沖擊。

基於此，諾華在今年3月宣佈調整心血管業務的商業化戰略，將重心轉移至其他高潛力心血管藥物，包括銷售額保持高速增長的Leqvio（inclisiran，英克司蘭鈉），以及3款腎病新葯：CFB抑制劑Fabhalta（伊普可泮）、ETA拮抗劑EXV811（阿麴生坦）和在研IgA腎病新葯Zigakibart。

圖片來源：華福證券研報

爲了補充產品管線，諾華還兩度攜手RNAi賽道黑馬舶望製藥：先是就兩款心血管siRNA藥物達成潛在總額超41億美元的合作，又在近期就四款siRNA管線達成總額超53億美元的合作。

根據近期達成的合作協議，舶望製藥將授予諾華兩款處於發現階段的下一代siRNA分子（針對重度高甘油三酯血癥及混合性血脂異常）的中國境外許可權、一款正在中美兩地開展II期臨牀的BW-00112（ANGPTL3 siRNA）的優先談判權、一款預計2026年啟動Ⅰ期研究的siRNA候選藥物的中國境外許可權。

不得不説，諾華對siRNA療法是真愛啊。

畢竟，長效PCSK9 siRNA降血脂新葯Leqvio，自上市以來一直保持高速增長態勢，讓諾華嚐到了甜頭，2025年上半年，實現銷售額同比增長66%至5.55億美元，今年有望成為「十億美元分子」。

Leqvio成功驗證了siRNA在慢病領域的商業化潛力，並推動其他RNAi療法探索高血壓、糖尿病等。例如，羅氏和Alnylam在近期宣佈，將啟動一項III期心血管結局試驗 (CVOT)，以評估RNAi療法Zilebesiran降低未控制高血壓患者發生重大心血管不良事件風險的能力。

值得注意的是，siRNA療法還有望拓展至中樞神經系統（CNS）疾病領域。就在近期，諾華以潛在總額22億美元從Arrowhead引進了一款治療帕金森病的臨牀前階段siRNA療法。

此次合作，不僅彰顯了諾華在siRNA藥物領域的深度佈局，更暗藏其搶佔下一個「黃金賽道」的野心。

02

持續加碼神經科學

除了CRM業務，神經科學也是諾華四大核心治療領域之一：2025年上半年，實現收入同比增長23%至27.59億美元，佔公司總收入比例提升至10.11%。

諾華在神經科學領域的主要產品包括：CD20單抗Kesimpta（奧法妥木單抗）、一次性基因療法Zolgensma（OAV101），2024年分別實現銷售額32.24億美元（+49% ）、12.14億美元（+2%）。

Kesimpta適用於成人復發型多發性硬化（RMS）。多發性硬化（MS）是一種免疫介導的中樞神經系統炎性脱髓鞘疾病。憑藉居家注射的便利性，Kesimpta保持強勁的增長勢頭，2025年上半年同比增長38%至19.76億美元，驗證了B細胞療法的市場認可度。

Zolgensma是諾華87億美元收購AveXis所獲得的一種基於腺相關病毒（AAV）載體的基因治療藥物，也是基因療法領域的首款「重磅炸彈」，用於治療罕見病脊髓性肌萎縮症（SMA），每劑210萬美元（約合人民幣1500萬元）。

不過，由於市場天花板可見、天價帶來的市場準入與支付壓力及市場競爭加劇等原因，這兩年Zolgensma銷售額持續下滑，2025年上半年實現收入同比下降3.11%至6.24億美元。

可見，諾華的神經科學業務出現了與CRM業務類似的情況：亟待新品補位。

圖片來源：方正證券研報

基於此，諾華開啟了「買買買」模式：2024年，以11億美元收購Kate Therapeutics，拓展神經基因治療領域戰略佈局；2025年，以超8億美元與BioArctic合作開發神經退行性疾病新療法，以22億美元引進Arrowhead的帕金森病siRNA療法。

縱觀其戰略佈局，諾華在神經科學領域的規劃極具前瞻性，旨在搶佔下一代治療技術的制高點。

例如，諾華選擇收購Kate Therapeutics，是爲了顯著增強其在基因療法和神經科學創新領域的戰略佈局。

Kate專注於開發基於AAV的基因療法，用於治療遺傳性神經肌肉疾病，包括杜氏肌營養不良症（DMD）、面肩肱型肌營養不良症（FSHD），其中最成熟的候選藥物KT430，已授權安斯泰來合作開發，用於治療X連鎖肌管性肌病。

與諾華達成授權合作的BioArctic大有來頭，后者專注於可以延緩或阻止神經退行性疾病進展的創新療法。

世界上第一種被證明可以減緩疾病進展並減少早期阿爾茨海默病認知障礙的藥物——侖卡奈單抗（lecanemab，Leqembi），正是由BioArctic發現了原型抗體mAb158（侖卡奈單抗的前身），並與負責后期開發、臨牀試驗和商業化的衞材共同開發的。

更關鍵的是，我們還能從諾華引進帕金森siRNA療法窺見其差異化戰略。

03

將差異化進行到底

諾華的差異化戰略，體現在不追熱門的ADC、GLP-1賽道，而是「繞過紅海、開闢藍海」，深度佈局核藥、小核酸藥物、細胞與基因療法。

尤其在覈藥領域，諾華已經嚐到了大甜頭：Pluvicto已在2024年成為「重磅炸彈藥物」；另一款核藥Lutathera今年上半年實現銷售額同比增長16%至4億美元，也有望成為「十億美元分子」。

爲了加強在放射性配體療法（RLT）領域的領導地位，諾華一直在「買買買」，去年還收購Mariana Oncology，拿下了針對小細胞肺癌（SCLC）的基於錒的先導RLT項目MC-339。

而在小核酸藥物板塊，諾華主要佈局反義寡核苷酸（ASO）)和小干擾RNA（siRNA），今年還斥資17億美元收購腎臟疾病藥物研發公司Regulus，獲得已進入III期臨牀的miRNA藥物Farabursen。

Farabursen是針對miR-17靶點的下一代寡核苷酸，用於治療常染色體顯性遺傳性多囊腎病（ADPKD）這一嚴重的腎臟疾病。

諾華藥品開發部總裁兼首席醫學官Shreeram Aradhye表示，「目前ADPKD患者的治療選擇有限，Farabursen作為一種潛在的首創藥物，有望在療效、耐受性和安全性方面優於現有的標準治療方案。ADPKD是全球範圍內，引起腎衰竭最常見的遺傳性原因。」

圖片來源：方正證券研報

針對siRNA療法，諾華還將觸手伸至CNS領域。此前，艾伯維揚言「明年將成為業內最大的CNS公司」，諾華自然不甘落后。

在帕金森病治療領域，艾伯維擁有Duodopa（左旋多巴/卡比多巴凝膠）和銷售峰值有望超20億美元的帕金森病複方療法Vyalev，並收購Cerevel Therapeutics拿下了多巴胺D1/D5受體部分激動劑Tavapadon；反觀諾華選擇siRNA療法突圍路線，將差異化進行到底。

諾華斥資22億美元引進的ARO-SNCA，便是一款臨牀前階段的siRNA療法，利用Arrowhead專有靶向RNAi分子（TRiM™）平臺進行皮下給藥和向中樞神經系統遞送，旨在靶向編碼α-突觸核蛋白的基因，作為帕金森病和其他突觸核蛋白病患者的潛在治療方法。

諾華生物醫學研究總裁FionaMar shall表示：「帕金森病等神經退行性疾病影響着全球數百萬患者。我們認為ArrowheadTRiM™技術具有巨大潛力，可在關鍵的大腦結構中實現廣泛有效的遞送，這對於看到RNA藥物在神經退行性病變中的全面益處是必要的。」

正如Leqvio開創了siRNA用於慢性病的新時代，諾華此舉也是爲了防止在下一代CNS療法中掉隊。若能成功，ARO-SNCA將重塑帕金森病治療範式，併爲諾華帶來可觀的收入。

此次合作，諾華還將在TRiM™平臺開發的產品線之外選擇其他合作靶點。可見，TRiM™平臺是「會下金蛋的雞」，諾華看中的是其持續製造「重磅炸彈藥物」的潛力。

如此看來，諾華選擇重金投入，既是進攻性的開疆拓土，也是防禦性的戰略卡位。

04

結語

在巨頭林立的創新葯競賽中，諾華選擇了一條差異化且極具前瞻性的突圍路徑。這一選擇的核心驅動力源於對核心產品增長乏力的未雨綢繆。

為此，諾華啟動了「買買買」模式、雙線並行的「補位」戰略。這種聚焦於小核酸、核藥等前沿領域的選擇，既規避了同質化競爭，又通過深耕技術驅動的創新路徑，為其構建了獨特的長期壁壘與護城河。

參考資料：

1.諾華的財報、公告、官微

2.《20250822-醫藥生物行業：諾華2025H1業績超預期，小核酸藥物Leqvio增速領跑》，方正證券研報

3.華福證券研報

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