FDA推迟審查日期后不久，Regenxbio公佈了基因治療的12個月數據

上周五，REGENXBIO Inc.（納斯達克股票代碼：RGNX）在2025年國際先天性代謝缺陷大會（ICIEM）上分享了clemidsogene lanparvovec（RGX-121）治療II型粘多糖病（MPS II）患者的1/2/3期CAMPSIITE試驗的新數據，也稱為亨特綜合徵。

REGENXBOP向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了這些長期關鍵結果，以迴應正在進行的RGX-121生物製品許可申請（BLA）審查中的信息請求。

另請閲讀：FDA將Regenxbio基因療法的決定日期延長至明年

在CAMPSIITE試驗的關鍵階段（n=13），參與者在一年內持續降低了82%的硫酸乙撲（HS）D2 S6（MPS II腦部疾病的關鍵生物標誌物）的CSF水平中位數，這是合理的可能性預測臨牀益處。

這些長期數據與之前報道的CAMPSIITE試驗的頂線關鍵結果一致，該試驗符合其主要終點，即第16周CSF HS D2 S6低於最大減毒水平的參與者比例，具有統計學意義。

此前，在研究的劑量探索階段，關鍵劑量也報告了類似的結果，兩年內，CSF HS D2 S6持續降低了85%。

在CAMPSIITE試驗的關鍵和劑量探索階段觀察到積極的神經發育結果。

臨時參與者在一年時在貝利嬰兒和幼兒發育量表第3版（BSID-III）的所有子量表上表現出神經發育技能的習得或穩定性。

來自CAMPSIITE試驗劑量探索和關鍵階段的新數據表明，第16周測量的CSF HS D2 S6水平與一年的神經認知結果之間存在相關性。

這種相關性支持使用CSF HS D2 S6（一種糖胺聚糖（LGA））作為替代終點，合理地有可能預測加速批准途徑下的臨牀獲益，因為MPS II中GK的積累會導致包括神經發育缺陷在內的臨牀表現。

價格走勢：周五最后一次檢查時，RGNX股價上漲2.65%，至9.67美元。

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