REGENXBOP報告了亨特綜合症的陽性數據

REGENX比奧（納斯達克股票代碼：RGNX）報告了其研究基因療法Clemidsogene lanparvovec（RGX-121）治療亨特綜合症的試驗的積極結果。

在這項涉及13名參與者的為期12個月的關鍵試驗中，一個重要的發現是，一年后，硫酸乙撲D2 S6的腦脊髓液水平中位數下降了82%。

2025年8月，FDA對RGX-121營銷申請進行了許可前檢查，未報告任何問題。

該公司表示，在整個審查過程中，FDA尚未發現任何安全問題，截至2024年8月20日，在試驗中接受治療的所有26名患者中，RGX-121的耐受性良好。

預計FDA將於2026年2月8日就該申請做出決定。