FDA概述了加快罕見病治療審批的流程

美國食品和藥物管理局周四推出了罕見疾病證據原則（RDPP），以在審查旨在治療患者人數很少的罕見疾病的療法時提供更快的速度和可預測性。

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通過RDPP流程，申辦者將獲得有關可用於證明有效性實質性證據的證據類型的更明確指導。

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該流程下的批准可能基於一項充分且控制良好的研究以及強有力的驗證性證據，其中可能包括：

申辦者根據RDPP流程提出的審查請求與根據《聯邦食品、藥品和化粧品（FD & C）法案》第526條提出的抗氧化藥物指定請求分開且獨立。根據RDPP流程審查的藥物不一定符合具有孤兒藥物指定的藥物的資格。

威廉·布萊爾周三寫道：「雖然我們對FDA在評估罕見疾病的基因療法方面繼續表現出靈活性感到鼓舞，但目前尚不清楚該框架將對開發過程和批准時間軸產生什麼切實影響。」

幾種正在開發的基因療法已經在利用單組試驗進行註冊，其中包括Neurogene Inc. s（納斯達克股票代碼：NGNE）SEN-401，Rocket Pharmaceutical Inc.' s（納斯達克股票代碼：RCKT）RP-A501，Lexeo Therapeutics，Inc.（納斯達克股票代碼：LXEO）GX 2006，Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（納斯達克股票代碼：RARE）UX 111和DTX 401以及uniQure NV（納斯達克股票代碼：QURE）AMT-130。

William Blair的分析師在8月份表示，Vinay Prasad博士作為FDA生物製品評估和研究中心負責人的迴歸可能會重新引發細胞和基因治療領域的一些波動。Prasad博士公開批評生物製藥行業和FDA使用基於替代終點的加速批准。

在普拉薩德博士的迴歸下，開發罕見疾病療法並更嚴重地依賴臨時臨牀數據而不是替代生物標誌物來加速批准的公司預計會表現得更好。

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照片：Shutterstock