FDA推迟對Agios Pharmaceuticals擴大使用血液疾病藥物的決定

周四，美國食品和藥物管理局（FDA）延長了Agios Pharmaceuticals，Inc.的處方藥用户費用法案（PDUFA）目標日期。Pyrukynd（mitapivat）的補充新葯申請（sNDA），適用於非輸血依賴性（NTD）和輸血依賴性（TD）α或β地中海貧血成人患者，截止日期為2025年12月7日。

根據FDA最近的信息要求，Agios提交了一份擬議的風險評估和緩解策略（REMS），以緩解原始Pyrukynd sNDA中描述的肝細胞損傷風險。

REMS的提交是對Pyrukynd sNDA的重大修改，導致審查延期三個月。此次延期並非FDA要求或Agios提交的新的或額外的功效或安全性數據的結果。

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Pyrukynd sNDA得到了分別在NTD和TD阿爾法或β地中海貧血成人中進行的CLARGIZE和CLARGIZE-T 3期試驗的結果的支持。

上個月，沙特食品和藥物管理局（SFDA）批准Pyrukynd用於非輸血依賴性和輸血依賴性阿爾法或β地中海貧血的成年患者。

2024年，Agios與新橋製藥公司達成分銷協議，以推進PYRUKYND在海灣合作委員會（GCC）地區（包括沙特阿拉伯、阿拉伯聯合酋長國、科威特、卡塔爾、阿曼和巴林）的監管備案和商業化。

Pyrukynd在美國還被批准用於治療丙酮酸同工酶（PK）缺乏症成人的貧血，以及歐盟和英國成年患者的PK缺乏症。

價格走勢：周四最后一次檢查時，AGIO股價下跌15.83%，至34.18美元。

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