Agios下降，因為FDA推迟了地中海貧血藥物的審查

Agios Pharmaceuticals（納斯達克股票代碼：AGIO）周四在上市前下跌約17%，此前美國FDA將該公司主要資產Pyrukynd的審查期延長三個月，該資產針對阿爾法或β地中海貧血。

今年早些時候，該機構將2025年9月7日定為該公司提交的補充新葯申請的目標行動日期，以獲得口服丙酮酸酶激活劑的標籤擴展。

sNDA針對的是患有非輸血依賴型和輸血依賴型阿爾法或β地中海貧血的成年人，並得到了該公司CLARGIZE和CLARGIZE-T 3期試驗的數據的支持。

總部位於馬薩諸塞州劍橋的生物技術公司周四表示，FDA已將sNDA的處方藥用户費法案（PDUFA）目標日期延長三個月，至2025年12月7日。

AGIO補充説，FDA做出這一決定之前，該公司應FDA的要求提交了與Pyrukynd相關的擬議風險評估和緩解策略，因為sNDA表明與該藥物相關的潛在肝細胞損傷。