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2025-09-04 19:33
來自預先指定分析的新數據顯示,從安慰劑轉為MIPLYPFA合併服用麥格司他的患者的年度疾病進展有所下降
最佳海報獎提名因突出MIPLYPFA的差異化作用機制的海報而獲得
佛羅里達州塞勒布拉廷九月2025年4月(環球新聞)-- Zevra Therapeutics,Inc.(納斯達克股票代碼:ZVRA)(Zevra或該公司)是一家專注於為罕見疾病患者提供治療的商業階段公司,今天宣佈在國際先天代謝錯誤大會(ICIEM)上展示了幾張海報,重點介紹了MIPLYPFA ®(MY-SYS-FAH)(阿莫克羅莫)治療C型尼曼-皮克病(NPC)的新陽性數據。