中國RNAi藥物領域單筆合作最大金額產生！

（來源：動脈新醫藥）

9月3日，舶望製藥宣佈與諾華達成一項新戰略合作協議，雙方共同開發多項心血管產品。

根據協議，舶望製藥授予諾華兩款處於早研階段分子的中國以外權益的選擇權，用於治療重度高甘油三酯血癥（sHTG）和混合型血脂異常；BW-00112（ANGPTL3）產品的優先談判權，該產品目前在美國和中國處於2期臨牀階段，后續將由舶望製藥主導開展聯合用藥的臨牀試驗；針對另一款處於臨牀前研究階段的siRNA候選藥物的中國外權益，該產品預計2026年啟動1期臨牀。

作為回報，舶望製藥將獲得1.6億美元的預付款，並可能獲得潛在里程碑和期權付款以及商業銷售的分級特許權使用費，總潛在里程碑價值52億美元（總交易額53.6億美元，摺合人民幣約345億元）。此外，諾華已經初步意向參與舶望製藥下輪融資。據公開信息，這是中國RNAi藥物領域迄今為止單筆合作金額最大的一筆交易。

此次交易是兩家公司現有合作的延伸。2024年1月，舶望製藥曾宣佈與諾華達成兩項價值1.85億美元首付款，潛在交易總金額超40億美元的合作協議，舶望製藥授予諾華兩款心血管siRNA藥物的海外權益，包括一款1期臨牀產品的全球權益和一款1/2a期產品的大中華區外權益。協議中特別約定諾華保留「針對心血管疾病的最多額外2個靶點化合物的選擇權」。

據悉，上次合作中的核心管線BW-00163（高血壓siRNA）已於2025年6月進入2期臨牀，並順利觸發里程碑付款，為此次深化合作奠定了基礎。在深入瞭解了舶望製藥的技術能力、研發效率和管線潛力之后，雙方建立了互信，最終促成了更進一步的合作，且此次合作總金額也更大。

01.

重押心血管siRNA，應對專利懸崖

siRNA療法通過RNA干擾機制，能夠精準沉默致病基因表達，在慢性病領域展現出長效、低頻次給藥的優勢，特別適合心血管代謝這類需長期管理的疾病。

據藥智諮詢數據顯，2023年全球siRNA市場規模已達15.97億美元，預計2030年將達到128億美元。Maximize Market Research的預測更為樂觀，預計到2029年，全球siRNA治療市場將達392億美元，年複合增長率高達25.3%。

近年來，諾華在siRNA領域動作頻頻。2023年7月，諾華以10億美元收購DTx Pharma，獲得其臨牀前階段siRNA候選藥物DTx-1252，以及其FALCON平臺；2025年6月，諾華以17億美元的最高交易金額收購Regulus Therapeutics，獲得其用於治療常染色體顯性多囊腎病（ADPKD）的在研療法farabursen。

就在此次合作前兩天，諾華還與Arrowhead Pharmaceuticals達成了一項總額22億美元的全球授權及合作協議，獲得其用於治療帕金森氏症等突觸核蛋白病的臨牀前階段siRNA療法ARO-SNCA的全球獨家授權。

此次與舶望製藥的合作，是諾華在心血管領域尋找Entresto接班人的關鍵佈局。不到兩年，諾華與舶望製藥的合作金額已接近百億美元，一系列交易都顯示了其應對專利懸崖的緊迫需求。

作為諾華的核心產品之一，Entresto（沙庫巴曲/纈沙坦）自2015年獲批上市以來，憑藉在心衰治療上的突破性療效，迅速成長為諾華的心腦血管「重磅」產品。該藥物2024年全球銷售額達到78.22億美元，佔公司總營收的15%，但其核心專利已到期。多家仿製藥企業的申請已獲得FDA批准，將對諾華在該領域的市場份額造成巨大沖擊。尋找下一個能支撐數十億美元銷售的心腦血管藥物替代產品，成為諾華迫切要解決的問題。

02.

差異化佈局常見病，中國siRNA創新力量崛起

舶望製藥與諾華的合作是中國RNAi技術力量崛起的重要體現。

舶望製藥成立於2021年4月，是一家專注於siRNA藥物開發的生物科技公司，核心成員來自於siRNA藥物公司Arrowhead以及默沙東等跨國藥企。舶望製藥的核心競爭力在於其自主研發的RADS平臺，該平臺在覈酸序列設計、化學修飾和GalNAc遞送等環節具備顯著優勢，可提升siRNA藥物的穩定性與藥效，降低給藥頻率和副作用。

具體而言，首先，RNAi藥物的最大風險是「誤傷」正常基因而導致副作用。舶望製藥通過獨特的化學修飾方法，將脱靶效應降低了30%，這一數據被《NatureBiotechnology》2025年刊收錄。

其次，相較於多數已上市RNAi藥物需每月或每3個月給藥，舶望製藥的RADS平臺通過優化序列設計，將給藥周期延長到6個月，患者一年只需打2針。2025年歐洲心臟病學會（ESC）上，舶望製藥公佈了BW-00112（ANGPTL3靶點）的2期數據：用藥12周后，患者甘油三酯平均降幅達65%，且效果能持續6個月，而Alnylam在研的同類藥物，2期降幅僅48%，持續時間也只有3個月。

最后與歐美企業聚焦罕見病領域不同，中國Biotech選擇差異化佈局常見病領域，聚焦心血管、代謝等適應症，與歐美企業形成互補，市場空間也更大。這也是諾華選擇其合作的核心原因，諾華急需一款突破性藥物鞏固其在全球心血管領域的市場地位。

基於該平臺，舶望製藥已建立起數十條差異化siRNA產品組成的研發管線，覆蓋心血管疾病、代謝疾病、罕見病、CNS疾病、病毒感染疾病、心臟疾病、肌肉疾病、肥胖等多個治療領域。

近年來，中國藥企在siRNA領域進展迅速，眾多國內藥企已佈局了豐富的在研siRNA藥物管線，適應證主要集中在高脂血症、高血壓、乙肝等領域。除了舶望製藥，聖因生物、石藥集團、君實生物、悦康藥業等企業均有siRNA藥物處於臨牀研究階段。

諾華與舶望製藥的第二次合作，標誌着國際製藥巨頭對中國生物科技公司研發能力的更高認可。隨着諾華Entresto等重磅藥物專利到期，巨頭加速佈局下一代心血管治療武器，siRNA技術正在成為戰略高地。