更新：Travere Therapeutics提供了培格替巴酶治療經典高半胞苷尿症的長期安全性和有效性數據

演示詳細介紹了聚乙二醇酯酶作為經典HCU潛在治療方法的長期安全性和有效性數據

Travere Therapeutics，Inc.（納斯達克股票代碼：TVTX）今天宣佈，該公司在9月2日至6日在日本京都舉行的國際先天代謝錯誤大會上分享了兩份關於經典高半胞苷尿症（HCU）的口頭演講。

來自1/2期COMPOSE開放標籤擴展（PLE）研究隊列6的新長期數據表明，在每周兩次2.5毫克/公斤的目標劑量下，在PLE中接受培格替巴酶治療的參與者保持了疾病相關代謝物水平的顯着降低，包括在50周的治療期間，總高半胺酸相對減少了53.5%，甲硫素相對減少了67.1%。重要的是，在觀察期內，高半乳糖胺仍然顯着低於臨牀指南的100 µM。這些減少具有臨牀意義，因為這些代謝物的積累與毒性和疾病進展相關。聚乙二醇酯酶總體耐受性良好，沒有觀察到新的安全信號。