獨家報道：Hoth Therapeutics的Antisense療法證明了對KIT驅動的癌症的有效性

霍斯治療公司（納斯達克股票代碼：HOTH）周二宣佈了多個臨牀前項目的綜合發現，評估其精確性的反式候選物HT-KIT。

HT-KIT是一種精確的反作用寡聚酸，旨在沉默突變KIT mRNA，突變KIT mRNA是胃腸道間質腫瘤（GIST）、系統性肥大細胞增多症和某些白血病的致癌驅動因素。

早在治療后24小時，HT-KIT就在胃腸道間質腫瘤（GIST）和系統性肥大細胞增多症的臨牀前模型中引發了顯着的腫瘤細胞死亡，到第8天觀察到具有統計學意義的腫瘤縮小。

另請閲讀：為什麼霍斯治療公司股價周二飆升？

在體外，HT-KIT實現了超過80%的KIT表達（多種侵襲性癌症的致癌驅動因素）的敲除。

多劑量體內研究證實，肝臟、腎臟、脾臟、骨髓和甲狀腺等關鍵器官沒有脱靶毒性。

一項臨牀前安全性研究表明，任何器官部位的肝臟參與度均成比例（3.0毫克/公斤劑量下從1.11g增加到1.32g），總體病理學為零。

這項研究由Altasciences Company Inc.進行，證明HT-KIT符合或超過嚴格的生物分析基準：

所有校準曲線、質量控制和稀釋完整性要求均符合，重現性高。

90.5%的真實樣本再分析（ISC）值在± 30%範圍內，遠高於66.7%的監管最低值。

擴展穩定性：HT-KIT在-80 ° C下在血清中保持穩定37天，超過了經過驗證的28天穩定期，進一步的研究正在進行中。

沒有任何方案或SOP偏離影響研究的可靠性。

霍斯希望將這些生物分析數據整合到其正式的GLP毒理學包中，並正在準備研究性新葯（IND）申請。

6月，Silo Pharma Inc.（納斯達克股票代碼：SILO）宣佈了一份不具約束力的意向書，將與Hoth Therapeutics組建一家50：50的戰略合資企業，以Hoth獨家獲得美國退伍軍人事務部（VA）授權的技術為基礎，開發並商業化一種潛在的肥胖和代謝疾病治療方法。由退伍軍人事務部（VA）和埃默里大學共同開發。

這種新型治療平臺以膠質細胞系源性神經營養因子（GDNF）為中心，這是一種VA發明的生物製品，在臨牀前模型中已證明具有抗肥胖作用和代謝調節作用。

該平臺受美國專利第10，052，362號保護，針對多種高負擔疾病，包括非酒精性脂肪肝（NALDA）、2型糖尿病和中心性肥胖。

價格走勢：在周二的最后一次檢查中，HOTH股價在盤前上漲9.48%，至1.26美元。

閲讀下一步：

照片由Aunt Spray通過Shutterstock拍攝