FDA批准LEQEMBI® MQLIK ™（lecanemab-irmb）皮下注射劑用於維持劑量治療早期阿爾茨海默病

LEQEMBI MQLIK是第一種也是唯一一種提供家庭注射的抗澱粉樣蛋白治療方法，幫助患者和護理夥伴在初步治療18個月后繼續治療這種進行性、無情的疾病LEQEMBI MQLIK將於2025年10月6日在美國上市

東京和馬薩諸塞州劍橋2025年8月29日/美通社/ --泰泰股份有限公司，株式會社（總部：東京，首席執行官：內藤Haruo，「ai」）和Biogen Inc.（納斯達克：BIIB，總部：馬薩諸塞州劍橋，首席執行官：Christopher A. Viehbacher，「Biogen」）今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准生物製品許可申請（BLA），用於每周一次的木豆包埋皮下注射（美國品牌名稱：LEQEMBI® MQLIKTM，發音為「I Click」）用於維持給藥。LEQEMBI IQLIK是一種皮下自動注射器（SC-AI），由Rheinai開發，含360 mg/1.8 mL（200 mg/mL），可在約15秒內給藥。LEQEMBI IQLIK自動注射器適用於輕度認知障礙（MCI）或輕度痴呆期阿爾茨海默病（AD）患者的維持給藥治療（統稱為早期AD）在美國LEQEMBI 18個月后（lecanemab-irmb）靜脈（IV）治療，每兩周10毫克/公斤，患者可以繼續每四周一次10毫克/公斤靜脈輸注，或者使用LEQEMBI MQLIK自動注射器開始新的每周360毫克皮下注射。

支持皮下維持給藥批准的臨牀試驗

持續治療的重要性

AD是一種進行性、無情的疾病，以澱粉樣蛋白β（Aβ）和tau為標誌，由持續的潛在神經毒性過程引起，該過程在澱粉樣蛋白斑塊去除之前開始，並在去除之后持續。1，2，3只有LEQMBI可以通過兩種方式對抗AD--針對澱粉樣蛋白斑塊和原纖維 *，這可以影響下游的tau。由於AD生物標誌物的再積累和治療停止后恢復到安慰劑水平下降，4，5每周一次SC注射或每四周一次IV治療的維持治療為患者提供了繼續減緩疾病進展和延長治療益處的選擇，目標是幫助患者更長時間地保持自己的身份。

SC維護選項的重要性

爲了確認LEQEMBI MQLIK在預期使用環境中的安全有效使用，進行了其他研究，包括人為因素（HF）研究 *4和設備的耐受性評估。

從患者和護理合作夥伴的角度來看，受益包括能夠在家中使用該設備，縮短治療時間並繼續治療，而不必擔心訪問輸液中心。醫療保健提供者報告説，該設備有可能為LEQEMBI反應良好並應繼續治療的患者提供新的選擇。SC製劑還可能減少與IV維持給藥相關的醫療資源，例如輸注準備和護士監測，同時增加新合格患者開始治療的輸注容量，並簡化整體AD治療途徑。

患者支持項目

CLARai致力於確保合適的患者能夠訪問LEQMBI。在美國，Deliverai提供多項支持計劃來幫助患者和護理合作夥伴。專門的患者導航員將直接與患者和家人合作，為符合條件且合適的患者導航治療和保險範圍，並幫助應對保險範圍、自付費用和患者訪問計劃方面的預期。LEQEMBI MQLIK患者還將獲得注射支持。如需瞭解更多信息，請訪問LEQEMBI.com，致電1-833-4-LEQMBI（1-833-453-7362），東部時間周一至周五上午8點至晚上8點。

此外，爲了支持某些需要幫助支付藥物費用的患者獲得LEQEMBI，康乃狄克州的患者援助計劃（PAP）將免費為符合條件的未投保和投保不足的患者提供LEQEMBI和LEQEMBI IQLIK，包括符合財務需求和其他計劃標準的醫療保險受益人。

LEQEMBI IQLIK將於2025年10月6日在美國推出。點擊此處瞭解LEQEMBI IQLIK如何提供以患者為中心的早期阿爾茨海默病護理以及我們的美國定價方法。

Deliverai是lecanemab在全球範圍內的開發和監管提交的領導者，Deliverai和Biogen共同商業化和共同推廣該產品，Deliverai擁有最終決策權。

* 原纖維被認為是毒性最強的Aβ物種，會導致AD的腦損傷，並在這種進行性和破壞性疾病的認知能力下降中發揮重要作用。原纖維會導致大腦中的神經元和突觸損傷，隨后會通過多種機制對認知功能產生不利影響。8據報道，這種情況發生的機制不僅是通過增加不可溶性Aβ斑塊的形成，而且還通過直接破壞神經元和其他細胞之間的信號傳遞。據信，減少原纖維可能會減少神經元損傷和認知障礙，從而可能預防AD.9的進展

*2 ADNI是一個於2005年啟動的臨牀研究項目，旨在開發預測AD發病和進展並確認治療有效性的方法。該項目涉及針對健康老年人以及輕度認知障礙（ICI）和早期AD患者的多年縱向觀察。

*3 BioFINGER受試者與Clarity AD和ADNI受試者相似，除了所有BioFINGER受試者均處於MCB階段，不包括輕度AD受試者，並且其基線CDR-SB較低。BioFINGER是一項由瑞典隆德大學領導的大規模、長期前瞻性研究，旨在建立神經退行性疾病的早期診斷並闡明其病理生理學。除了AD之外，該研究還重點關注帕金森病等疾病。參與該研究的個人定期接受臨牀評估、認知功能測試、腦成像（MRI、Aβ PET、Tau PET）以及從血液和腦脊髓液（CSF）中收集生物標誌物。

* 4人因研究是一門綜合分析人類認知特徵、身心特徵以及影響其的環境、組織、系統和機構的實用科學學科。它旨在闡明人為錯誤發生的機制，並建立安全、舒適、高效的系統和工作環境。這項人為因素研究旨在驗證LEQEMBI MQLIK可以在預期使用環境中安全有效地使用。

指示

LEQEMBI®適用於治療阿爾茨海默病（AD）。LEQEMBI治療應在患有輕度認知障礙（ICI）或輕度痴呆期疾病的患者（即臨牀試驗中開始治療的人羣）中開始。

重要安全性信息

警告：澱粉樣相關成像異常（ARIA）

· 針對聚集形式的β澱粉樣蛋白（包括LEQEMBI）的單克隆抗體可以引起ARIA，其特徵為ARIA伴腫脹（ARIA-E）和ARIA伴含鐵血苷沉積（ARIA-H）。ARIA的發生率和時間因治療而異。ARIA通常發生在治療早期，並且通常無症狀，儘管可能發生嚴重且危及生命的事件，包括癲癇發作和癲癇持續狀態。ARIA可能致命。使用此類藥物時，觀察到嚴重的腦內出血（ICH）>1釐米，其中一些是致命的。由於ARIA-E可能導致類似缺血性中風的局灶性神經功能缺陷，因此在對接受LEQEMBI治療的患者進行血栓溶解治療之前，請考慮此類症狀是否可能是ARIA-E造成的。

O 載脂蛋白E β 4（ApoE β 4）純合性：與雜合性和非攜帶者相比，接受此類藥物治療的ApoE β 4純合性患者（約15%的AD患者）ARIA的發生率更高，包括有症狀的、嚴重的和嚴重的放射性ARIA。應在開始治療前進行ApOE £ 4狀態檢測，以瞭解發生ARIA的風險。在檢測之前，處方者應與患者討論不同基因型的ARIA風險以及基因檢測結果的影響。處方藥應告知患者，如果不進行基因型檢測，他們仍然可以接受LEQEMBI治療;但是，無法確定他們是否是ApOE £ 4純合性患者並且ARIA的風險較高。

· 在決定開始LEQEMBI治療時，請考慮LEQEMBI治療AD的益處以及嚴重ARIA事件的潛在風險。

禁忌症

禁忌用於對lecanemab或任何賦形劑嚴重過敏的患者。反應包括血管性腫脹和過敏反應。

警告和注意事項

澱粉樣蛋白相關成像異常

此類藥物（包括LEQEMBI）可能會導致ARIA-E（在MRI上可以觀察到腦腫脹或腦溝積液）和ARIA-H（包括微出血和表淺鐵質沉着症）。ARIA可以自發發生在AD患者中，特別是MRI結果提示腦澱粉樣血管病（CAA）的患者，例如治療前微出血或表淺鐵質沉着症。ARIA-H通常與ARIA-E一起發生。報告的ARIA症狀可能包括頭痛、意識模糊、視覺變化、頭暈、噁心和步態困難。也可能出現局灶性神經功能缺陷。症狀通常會隨着時間的推移而消失。

ARIA的發病率

LEQEMBI組中有3%出現症狀性ARIA，0.7%出現嚴重ARIA症狀。觀察期間，79%的患者臨牀ARIA症狀消退。觀察到ARIA，包括無症狀放射學事件：LEQEMBI，21%;安慰劑，9%。觀察到ARIA-E：LEQEMBI，13%;安慰劑，2%。觀察到ARIA-H：LEQEMBI，17%;安慰劑，9%。與安慰劑相比，LEQEMBI的分離ARIA-H沒有增加。

腦出血的發生率

LEQEMBI組中有0.7%報告的ICH直徑>1釐米，安慰劑組中有0.1%報告的ICH直徑>1釐米。已觀察到服用LEQEMBI的患者發生腦出血致命事件。

ARIA和ICH的風險因素

ApOE £ 4運營商狀態

在服用LEQEMBI的患者中，16%是ApOE £ 4純合者，53%是雜合者，31%是非攜帶者。在使用LEQEMBI時，ApOE β 4純合型（LEQEMBI：45%;安慰劑：22%）的ARIA高於雜合型（LEQEMBI：19%;安慰劑：9%）和非攜帶者（LEQEMBI：13%;安慰劑：4%）。有症狀的ARIA-E發生在9%的ApOE £ 4純合者中，而雜合者中為2%和1%的非攜帶者。嚴重的ARIA事件發生在3%的ApOE £ 4純合者以及~1%的雜合者和非攜帶者中。ApOE £ 4攜帶者和非攜帶者對ARIA管理的建議沒有差異。

CAA的X線檢查結果

可能表明CAA的神經影像學結果包括既往腦出血、腦微出血和皮質表淺鐵質沉着症的證據。CAA患腦出血的風險增加。ApOE β 4基因的存在也與CAA相關。

基線存在至少2個微出血或MRI上存在至少1個表淺鐵質沉着區域（可能提示CAA）已被確定為ARIA的風險因素。患者因存在>4個微出血和提示CAA（既往腦出血最大直徑>1釐米、表淺鐵質沉着症、血管源性腫脹）或其他可能增加腦出血風險的病變（動脈瘤、血管畸形）而被排除在Clarity AD之外。

合併抗血栓或血栓溶解藥物

在Clarity AD中，如果患者服用穩定劑量，則允許基線使用抗血栓藥物（阿司匹林、其他抗血小板藥物或抗凝劑）。大多數接觸是阿司匹林。抗血栓藥物不會增加LEQEMBI引起ARIA的風險。腦出血的發生率：服用LEQEMBI合併抗血栓藥物的患者為0.9%，不使用抗血栓藥物的患者為0.6%，服用LEQEMBI單獨與抗凝劑或與阿司匹林等抗血小板藥物聯合使用的患者為2.5%，而接受安慰劑的患者為0.5%。

1名在ARIA局灶性神經系統症狀和使用血栓溶解劑的情況下服用抗澱粉樣蛋白單克隆抗體的患者發生致命腦出血。

在考慮服用抗血栓藥物或血栓溶解劑時應格外謹慎（例如，組織纖溶酶原激活劑）給已經接受LEQEMBI治療的患者。由於ARIA-E可能導致類似缺血性中風的局灶性神經功能缺陷，因此治療臨牀醫生在對接受LEQEMBI治療的患者進行血栓溶解治療之前應考慮此類症狀是否可能是ARIA-E造成的。

在考慮將LEQEMBI用於具有表明腦出血風險增加的因素的患者時，特別是需要接受抗凝治療的患者或MRI結果提示CAA的患者時，應謹慎。

LEQEMBI的X光檢查嚴重度

大多數ARIA-E放射學事件發生在前7劑內，儘管ARIA可能隨時發生，並且患者可能發生>1次發作。4%的患者中，ARIA-E聯合LEQEMBI的最大放射學嚴重程度為輕度，7%為中度，1%為重度。檢測后，52%的ARIA-E患者的MRI症狀在12周內消退，81%的患者在17周內消退，總體而言為100%。LEQEMBI治療的ARIA-H微出血的最大放射學嚴重程度為9%的患者為輕度，2%為中度，3%為重度; 4%的患者為輕度，1%為中度，0.4%為重度。在LEQEMBI中，ApOE £ 4純合者（5%）與雜合者（0.4%）或非攜帶者（0%）中嚴重放射學ARIA-E的發生率最高。在LEQEMBI中，ApOE £ 4純合者（13.5%）與雜合者（2.1%）或非攜帶者（1.1%）中嚴重放射學ARIA-H的發生率最高。

監測和劑量管理指南

建議進行基線腦部MRI和定期MRI監測。建議在治療的前14周內加強對ARIA的臨牀警惕。根據ARIA-E和ARIA-H的臨牀症狀和放射學嚴重程度，在考慮是否繼續給藥或暫時或永久停止LEQEMBI時使用臨牀判斷。如果患者出現ARIA症狀，應進行臨牀評估，包括MRI（如果有需要）。如果在MRI上觀察到ARIA，則在繼續治療之前應進行仔細的臨牀評估。

超敏反應

LEQEMBI會發生超敏反應，包括血管性腫脹、支氣管痙攣和過敏反應。首次觀察到任何與超敏反應一致的體徵或症狀后，立即停止輸注，並開始適當的治療。

與輸液相關的反應（IRR）

IRR已得到緩解-LEQEMBI：26%;安慰劑：7%-大多數LEQEMBI病例（75%）發生在首次輸注時。IRR大多為輕度（69%）或中度（28%）。症狀包括發燒和流感樣症狀（寒戰、全身疼痛、感覺顫抖和關節疼痛）、噁心、嘔吐、低血壓、高血壓和氧氣飽和度下降。

IRR可能發生在輸注完成期間或之后。如果輸注期間出現IRR，則可以降低或停止輸注速度，並根據臨牀指徵啟動適當的治療。在未來輸注抗組胺藥、對撲熱息痛、非甾體抗炎藥或皮質類固醇之前，考慮進行預防性治療。

不良反應

LEQMBI（lecanemab-irmb）可用：

請查看LEQEMBI的完整處方信息，包括盒裝棉條。

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編輯請注意

1. 關於lecanemab（通用名稱，品牌名稱：LEQEMBI®）

Lecanemab是Ottai和BioArctic之間戰略研究聯盟的成果。它是一種人源化免疫球蛋白γ（IgG 1）單克隆抗體，針對聚集的可溶性（原纖維）和不可溶性形式的澱粉樣蛋白-β（Aβ）。原原纖維被認為是AD發生的腦損傷的原因，並被認為是Aβ最具毒性的形式，在與這種進行性、衰弱性疾病相關的認知能力下降中發揮主要作用。1原纖維會導致大腦神經元損傷，這反過來又會通過多種機制對認知功能產生負面影響，不僅會增加不可溶性Aβ斑塊的發展，還會增加對腦細胞膜以及神經細胞或神經細胞與其他細胞之間傳遞信號的連接的直接損傷。2據信原纖維的減少可能會阻止腦細胞的進展通過減少對大腦神經元的損傷和認知功能障礙來治療AD。

Lecanemab已在48個國家獲得批准，並正在10個國家接受監管審查。2025年1月，用於靜脈（IV）維持給藥治療的補充生物製品許可申請（sBLA）在美國獲得批准，並已在九（9）個國家和地區提出申請。

LEQEMBI在這些國家的批准是基於Essai全球Clarity AD臨牀試驗的3期數據，該試驗滿足了其主要終點和所有關鍵次要終點，並獲得了統計學顯着的結果。主要終點是全球認知和功能量表、臨牀癡呆症評級箱總和（CDR-SB）。在Clarity AD臨牀試驗中，與安慰劑相比，lecanemab治療在18個月時使CDR-SB的臨牀下降減少了27%。兩組基線時的平均CDR-SB評分約為3.2。18個月時，lecanemab組較基線的調整最小平方平均變化為1.21，安慰劑組為1.66（差異，-0.45; 95%置信區間[CI]，-0.67至-0.23; P<0.001）。此外，AD合作研究-輕度認知障礙日常生活活動量表（ADCS-LCC-ADL）的次要終點（衡量護理AD患者的人員提供的信息）指出，與安慰劑相比，具有統計學意義的益處為37%。lecanimab組18個月時ADCS-LCC評分較基線的調整平均變化為-3.5，安慰劑組為-5.5（差異，2.0; 95%CI，1.2至2.8; P<0.001）。ADCS MCI-ADL評估患者獨立運作的能力，包括穿衣、進食和參與社羣活動的能力。lecanemab組最常見的不良事件（>10%）是輸液反應、ARIA-H（合併腦微出血、腦巨出血和表淺鐵質沉着症）、ARIA-E（腫脹/滲出）、頭痛和跌倒。

自2020年7月以來，針對臨牀前AD患者的3期臨牀研究（AHEAD 3-45）正在進行中，這意味着他們臨牀正常，並且大腦中澱粉樣蛋白水平處於中等或升高。AHEAD 3-45是阿爾茨海默氏症臨牀試驗聯盟之間的公私合作伙伴關係，該聯盟為美國阿爾茨海默氏症和相關癡呆症的學術臨牀試驗提供基礎設施，由美國國立衞生研究院下屬的國家老齡化研究所資助。自2022年1月以來，由聖路易斯華盛頓大學醫學院領導的Dominantly Inherited Alzheimer Network Trials Unit（DIAN-TU）進行的Tau NexGen針對Dominantly Inherited AD（DIAD）的臨牀研究正在進行中，其中包括lecanemab作為抗澱粉樣蛋白治療的支柱。

2. 關於Essai與Biogen在AD領域的合作

自2014年以來，Biogen和Biogai一直在合作開發和商業化AD治療。Lecanemab的開發和監管提交工作在全球範圍內由Recanai牽頭，兩家公司共同商業化和共同推廣該產品，Recanai擁有最終決策權。

3. 關於Ottai和BioArctic之間的AD合作

自2005年以來，Essai和BioArctic在AD治療的開發和商業化方面進行了長期合作。根據2007年12月與BioArctic達成的協議，泰泰獲得了研究、開發、生產和銷售用於治療AD的lecanemab的全球權利。抗體lecanemab備份的開發和商業化協議於2015年5月簽署。

4. 關於泰泰公司，公司

泰泰的企業理念是「在日常生活領域首先考慮患者和人們，並增加醫療保健提供的好處。「根據這一概念（也稱為人類醫療保健（hhc）概念），我們的目標是通過緩解對健康的焦慮和減少健康差異的形式有效實現社會公益。憑藉由研發設施、製造基地和營銷子公司組成的全球網絡，我們努力創建和提供創新產品，以針對醫療需求未滿足的疾病，特別關注我們的戰略領域神經病學和腫瘤學。

此外，我們還通過與全球合作伙伴合作開展各種活動，展示了我們對消除被忽視的熱帶病（NTDS）的承諾，這是聯合國可持續發展目標（SDG）的目標（3.3）。

有關泰泰的更多信息，請訪問www.eisai.com（全球總部：泰有限公司，有限公司）、並在X、LinkedIn和Facebook上與我們聯繫。該網站和社交媒體渠道面向英國和歐洲以外的受眾。對於英國和歐洲的受眾，請訪問www.eisai.eu和LinkedIn。

5. 關於Biogen

Biogen成立於1978年，是一家領先的生物技術公司，引領創新科學，提供新葯來改變患者的生活，併爲股東和我們的社區創造價值。我們應用對人類生物學的深刻理解，並利用不同的模式來推進一流的治療或可帶來卓越結果的療法。我們的方法是冒大膽的風險，平衡投資回報，以實現長期增長。

該公司定期在其網站www.biogen.com上發佈對投資者可能重要的信息。在社交媒體上關注Biogen- Facebook、LinkedIn、X、YouTube。

Biogen安全港

本新聞稿包含前瞻性陳述，包括關於lecanemab的潛在臨牀作用; lecanemab的潛在益處、安全性和有效性;潛在的監管討論、提交和批准及其時間，包括lecanemab-irmb（LEQEMBI IKLIK）;阿爾茨海默病的治療; Biogen與Essaai合作安排的預期好處和潛力; Biogen商業業務和管道計劃（包括lecanemab）的潛力;以及與藥物開發和商業化相關的風險和不確定性。這些前瞻性陳述可能伴隨「目標」、「預期」、「假設」、「相信」、「考慮」、「繼續」、「可能」、「估計」、「預期」、「預測」、「目標」、「指導」、「希望」、「意圖」、「可能」、「目標」、「計劃」、「可能」、「可能」、「潛在」、「預測」、「項目」、「前景」、「應該」、「目標」、「可能」、「預測」、「項目」、「前景」、「應該」、「目標、「will」、」would」以及其他具有類似含義的詞語和術語。藥物開發和商業化涉及高度風險，只有少數研究和開發計劃導致產品商業化。早期臨牀試驗的結果可能並不代表完整結果或后期或更大規模臨牀試驗的結果，也不能確保獲得監管機構的批准。您不應過度依賴這些陳述。鑑於其前瞻性，這些陳述涉及重大風險和不確定性，這些風險和不確定性可能基於不準確的假設，並可能導致實際結果與此類陳述中反映的結果存在重大差異。這些前瞻性陳述基於管理層當前的信念和假設以及管理層當前可用的信息。鑑於其性質，我們無法保證這些前瞻性陳述中表達的任何結果將全部或部分實現。我們警告説，這些陳述可能受到風險和不確定性的影響，其中許多超出了我們的控制範圍，可能導致未來的事件或結果與本文件中所述或暗示的事件或結果存在重大差異，其中包括開發、許可或收購其他候選產品或現有產品的額外適應症的長期成功的不確定性;與產品批准、現有產品額外適應症批准、銷售、定價、增長、報銷和上市產品相關的期望、計劃和前景;我們有效實施企業戰略的能力;成功實施我們的戰略和增長計劃，包括收購;臨牀試驗中的陽性結果可能無法在后續或驗證性試驗中複製或早期臨牀試驗成功的風險可能無法預測后期或大規模的結果臨牀試驗或其他潛在適應症的試驗;與臨牀試驗相關的風險，包括我們充分管理臨牀活動的能力、臨牀試驗期間獲得的額外數據或分析可能產生的意外擔憂、監管機構可能需要額外信息或進一步研究，或者可能無法批准或可能推迟批准我們的候選藥物;不良安全事件的發生、我們產品的使用限制或產品責任索賠;以及我們提交給美國證券交易委員會的其他報告中描述的任何其他風險和不確定性。

這些聲明僅限於本新聞稿發佈之日，並基於我們目前掌握的信息和估計。如果已知或未知的風險或不確定性成為現實，或者基本假設被證明不準確，實際結果可能與過去的結果以及預期、估計或預測的結果存在重大差異。請投資者不要過度依賴前瞻性陳述。風險、不確定性和其他事項的進一步列表和描述可在我們截至2024年12月31日財年的10-K表格年度報告以及我們隨后的10-Q表格和10-K表格報告中找到，在每種情況下都包括其中標題為「關於前瞻性陳述的註釋」和「第1A項」的部分。風險因素」，以及我們隨后關於8-K表格的報告中。除法律要求外，我們不承擔任何義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。

引用

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來源：ai Inc.