百濟神州(06160.HK)宣佈索托克拉用於治療套細胞淋巴瘤(MCL)患者的臨牀研究取得積極結果

格隆匯8月29日丨百濟神州(06160.HK)公告，公司於2025年8月29日宣佈新一代且具有同類最優潛力的在研BCL2抑制劑索托克拉用於治療既往接受過布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)抑制劑和抗CD20治療的套細胞淋巴瘤(MCL)成人患者的1/2期臨牀研究(BGB-11417-201)取得積極結果，並計劃在即將召開的學術大會上公佈全部數據。

"對於MCL患者來説，疾病依然具有侵襲性，且治療選擇有限，療效也不盡如人意。索托克拉的臨牀研究結果表明其有潛力為MCL患者帶來顯著且持久的緩解。若獲得批准，將為這部分患者提供首個BCL2抑制劑的治療選擇。"百濟神州全球研發負責人汪來表示，"在過去五年內，公司在治療包括慢性淋巴細胞白血病(CLL)在內的B細胞惡性腫瘤方面取得了顯著進展。百濟神州憑藉核心產品BTK抑制劑在這場治療革新中發揮重要作用，公司深感自豪。如今索托克拉研究所取得的積極結果，相信將為公司在該疾病領域的佈局再添新章。"

BGB-11417-201(NCT05471843)研究是一項全球、多中心、單臂、開放性1/2期臨牀研究。該研究已入組125例既往接受過BTK抑制劑和抗CD20治療的MCL成人患者。在研究的第1部分中，22例患者每日接受160毫克或320毫克索托克拉治療，以評估索托克拉的安全性和耐受性，並確定第2部分的推薦劑量。在研究的第2部分中，103例患者入組接受索托克拉每日推薦劑量(320毫克)治療，以評估索托克拉的有效性和安全性。

該研究達到了由獨立審查委員會(IRC)評估的總緩解率(ORR)主要終點，表明索托克拉用於治療該患者羣體取得具有臨牀意義的緩解。多個次要有效性終點，包括完全緩解率(CRR)、緩解持續時間(DOR)和無進展生存期(PFS)均呈現積極結果。該研究安全性特徵總體耐受性良好，且毒性可控。這也意味着百濟神州血液腫瘤的產品佈局又取得一項重要里程碑。目前，百濟神州在血液腫瘤領域已佈局三款主要產品，旨在滿足各類B細胞惡性腫瘤患者不斷變化的臨牀醫療需求。

百濟神州正在向美國食品藥品監督管理局(FDA)及全球各地監管機構遞交數據，以尋求對索托克拉在MCL適應症的潛在批准。目前，索托克拉用於治療MCL和CLL/SLL患者的新葯上市申請已獲中國國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)受理，並納入優先審評審批程序，目前正在審評過程中。3期確證性CELESTIAL-RRMCL研究(BGB-11417-302；NCT06742996)正在進行中，首例患者已於今年早些時候入組。此前FDA已授予索托克拉"孤兒藥"資格認定，用於治療MCL患者。