Zevra Therapeutics將在ICIEM 2025上在MIPLYPFA上展示四張海報

澤夫拉治療公司（納斯達克股票代碼：ZVRA）（Zevra或該公司）是一家專注於為罕見疾病患者提供治療的商業階段公司，今天宣佈將在2025年9月2日至6日在日本京都舉行的國際先天代謝錯誤大會（ICIEM）上展示有關MIPLYPFA ®（MY-SYS-FAH）（arimoclomol）的四張海報。

MIPLYPFA在美國被批准用於治療C型尼曼-皮克病（NPC）。一張海報（# BP-19）詳細描述了MIPLYFFA的作用機制，獨特地靶向NPC的潛在病理生理學，被選為最佳海報獎。此外，還將提供來自一項在2歲以下患者中開展的多中心兒科子研究的陽性新數據，以及接受麥格司他常規臨牀治療並在治療方案中從安慰劑轉換為MIPLYFFA的患者的一項新的預定療效分析。