Zevra Therapeutics將在ICIEM 2025上在MIPLYPFA上展示四張海報

澤夫拉治療公司（納斯達克股票代碼：ZVRA）（Zevra或該公司）是一家專注於為罕見疾病患者提供治療的商業階段公司，今天宣佈將在2025年9月2日至6日在日本京都舉行的國際先天代謝錯誤大會（ICIEM）上展示有關MIPLYPFA ®（MY-SYS-FAH）（arimoclomol）的四張海報。

MIPLYPFA在美國被批准用於治療C型尼曼-皮克病（NPC）。一張海報（# BP-19）詳細説明MIPLYPFA的作用機制獨特地針對NPC的潛在病理生理學，被選為最佳海報獎。此外，還將提供來自兩歲以下患者的多中心兒科子研究的積極新數據，以及對接受麥格司他常規臨牀護理、治療方案從安慰劑轉為MIPLYPFA的患者的新預先指定的療效分析。