Telomir Pharmaceuticals Inc報告Telomir-1有效抑制UTX，這是一種參與通過DNA甲基化調節基因表達的關鍵組蛋白去甲基化酶

- SEC備案

特洛米爾製藥公司（納斯達克股票代碼：TELO）是一家臨牀前階段生物技術公司，開發針對癌症、衰老和年齡相關疾病的根本機制的療法，今天宣佈了新的體外結果，擴大了對其首選藥物Telomir-1的瞭解。

Eurofins Discovery進行的研究表明，Telomir-1可以有效抑制UTX（KDM 6A），這是一種組蛋白脱甲基化酶，與DNA甲基化密切相互作用，以控制哪些基因被打開或關閉。異常的UTX活性與腫瘤抑制因子的沉默和疾病驅動基因的不當激活有關。這種調節失調在癌症、自身免疫性疾病、衰老、神經退行性疾病、自閉症譜系障礙和代謝功能障礙中觀察到。通過抑制UTX，Telomir-1表現出重置錯誤DNA甲基化模式並恢復更正常的基因調節的潛力。

正如之前報道的那樣，Telomir-1還抑制與腫瘤進展、炎症、代謝功能障礙和神經發育障礙有關的其他表觀遺傳酶-FBXL 10、FBXL 11和JMJD 3。在先前的體內前列腺癌研究中，Telomir-1通過逆轉異常的DNA甲基化重新激活沉默的腫瘤抑制因子STAT 1和TMS 1，提供了其重置癌症中經常禁用的基因程序的能力的功能證據。

重要的是，Telomir-1對GCN 5L 2（KAT 2A）沒有表現出任何活性，GCN 5L 2是一種廣泛的乙基轉移酶，其抑制與廣泛的毒性有關。與其他表觀遺傳藥物相比，這種選擇性可能為Telomir-1提供更清潔的安全裕度。

新的體外數據還表明，Telomir-1對Tankyrases（PARP 5A和PARP 5 B）具有低水平的抑制活性。Tankyrases調節Wnt/β-catenin途徑，這是人體主要的生長控制迴路之一，癌症經常劫持該回路，作為不受控制的擴散和治療耐藥性的「燃料線」。與可以縮短端粒並構成系統安全風險的強效Tankyrase抑制劑不同，Telomir-1的適度活性可能會在不損害端粒生物學的情況下破壞癌症的燃料線。之前報道的來自經過驗證的維爾納綜合症體內加速衰老模型的數據支持了這一區別，表明Telomir-1顯着延長端粒超過健康水平，同時還逆轉異常的DNA甲基化，恢復年輕基因調節，並重置表觀遺傳時鍾。

總而言之，這些結果支持Telomir-1作為一種潛在的一流表觀遺傳療法的新興形象，具有雙重作用機制：