Amylyx在令人失望的試驗后停止罕見腦部疾病藥物計劃

Amylyx Pharmaceuticals，Inc.（納斯達克股票代碼：AMGX）周三決定停止在患有進行性核上性麻痺（PSP）的成年人中使用AMX 0035（苯丁酸鈉[PB]和牛熊二醇[TUSO，也稱為熊佐氧考牛磺酸]）的ORION計劃。

PSP是一種罕見的退行性腦部疾病，會導致平衡、運動、眼動、言語、吞嚥、情緒和認知方面的問題。

第24周，AMX 0035與安慰劑相比在主要或次要結局方面沒有表現出差異。

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根據這些結果，該公司將停止2b期試驗和開放標籤擴展，並且不會啟動該計劃的3期部分。

安全性數據與之前研究的安全性數據一致，AMX 0035總體耐受性良好。

Amylyx表示，其最高優先事項和重點仍然是avexitide的關鍵III期LUCIDITY試驗，預計將於2025年完成入組，預計將於2026年上半年公佈頂線數據。

該公司還在繼續開發AMX 0035治療Wolfram綜合徵，並在肌萎縮側索硬化症（ALS）中進行AMX 0114治療，預計2025年將獲得第一期LUMINA試驗的早期隊列數據。

7月，Amylyx Pharmaceuticals在內分泌學會年會上介紹了其對阿維西肽（一種研究性的GLP-1受體受體阻滯劑）的II期PREVENT和2b期試驗的新探索性分析。

在2b期試驗中，目前正在III期LUCIDITY試驗中進行評估，每天一次90毫克的阿維西肽將中度至重度低血糖事件的發生率降低了64%。超過一半的參與者在治療期間沒有發生此類事件。

Amylyx預計其現金跑道將延長到2026年底。

2024年3月，Amylyx分享了AMX 0035（在美國也稱為Relyvrio，在加拿大也稱為Albrioza）治療ALS的PHOENIX三期試驗的總體結果。

通過第48周修訂的肌萎縮側索硬化功能評定量表（ALSFRS-R）總分較基線的變化來衡量，PHOENIX未達到統計學意義（p=0.667）的主要終點，次要終點也未觀察到統計學意義。

價格走勢：周三最后一次檢查，AMNX股價下跌0.66%，至9.10美元。

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