Regeneron在罕見疾病競賽中取得進展，自身免疫性肌肉疾病試驗數據呈陽性

再生能製藥公司（納斯達克股票代碼：REGN）周二分享了III期NIMBLE試驗的數據，該試驗評估了在患有全身性重症肌無力（gMG）的成人中進行的研究性cemdisisiran單藥治療。

gMG是一種罕見的慢性自身免疫性疾病，會導致隨意肌無力，影響眼睛、面部、頸部、手臂、腿和呼吸。

試驗符合主要和關鍵次要終點。

Cemdisiran是一種siRNA，可降低補體因子5（C5）的循環水平，在本試驗中作為單藥治療，與平均74%的補體活性抑制相關。

該試驗還評估了cemdisiran和pozelimab（一種C5抗體）的組合。該組合（cemdi-poze）導致了近99%的互補活性抑制，也符合主要和關鍵次要終點，儘管cemdiisran單藥治療在這些終點方面在數字上更好。

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患者被隨機分配接受皮下給藥：每12周一次的cemdi-poze（cemdiisran 200毫克和pozelimab 200毫克）每4周一次，或安慰劑每4周一次。

主要終點評估了重症肌無力日常生活活動（MG-ADL）總分從基線到第24周的總分變化，這是一項患者報告的問卷，測量受gMG影響的日常功能，例如説話、吃飯、呼吸、視力和行動能力。

關鍵次要終點評估了定量重症肌無力（QMG）總分較基線的總分變化，這是一項由醫生進行的評估，評估視力、説話/吞嚥、呼吸和肢體功能。

歷史臨牀試驗數據報告稱，目前批准的C5抑制劑療法顯示，12至26周時，MG-ADL總分存在安慰劑調整后的治療差異，範圍為-1.6至-2.1。

cemdisiran和cemdi-poze在第24周時都表現出了日常功能活動的改善，其中cemdisiran在所有gMG特定結果中表現出更好的結果。

在MG-ADL和QMG中，總分下降幅度越大，表明疾病症狀改善越好，治療效果越好。

任何患者均未出現腦膜炎球菌感染。截至第24周，cemdisiran組沒有因不良事件而停止治療。

NIMBLE試驗的詳細結果將在即將舉行的醫學會議上公佈。

cemdisisiran的美國監管申請計劃於2026年第一季度提交，等待與FDA討論。

7月，阿斯利康公司（AstraZeneca Plc）（納斯達克股票代碼：AZN）報告了PREVaIL 3期試驗的高水平結果，該試驗評估了gefurulimab在成人gMG中的安全性和有效性。該試驗招募了260名患者。

數據表明，與安慰劑相比，第26周MG-ADL總分較基線出現了統計學顯着且具有臨牀意義的改善。

Inbox SE（納斯達克股票代碼：ARGX）周一發佈了Vyvgart（IV：efgartigimod alfa-fcab）關鍵3期ADAPT SERON研究的總體數據。

該研究達到了其主要終點，證明與安慰劑相比，接受Vyvgart治療的AChR-Ab血清陰性gMG患者在MG-ADL總分方面取得了統計學顯着且具有臨牀意義的改善。

REGN價格走勢：根據Benzinga Pro數據，周二發佈時，Regeneron Pharmaceuticals股價上漲1.83%，至582.83美元。

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