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2025-08-25 20:09
iECURE,Inc.,一家專注於開發變體不可知的體內靶向基因插入療法的基因組編輯公司今天宣佈,正在進行的OTC-HOPE臨牀試驗的額外數據將在第六屆國際尿循環疾病研討會上發佈,該公司評估其候選ECHER-506治療新生兒發病性的ornithine轉氨澱粉酶(OTC)缺乏症的額外數據將在第六屆國際尿循環疾病(UCD)研討會上發佈,將於2025年9月1日至2日在日本京都舉行,第15屆國際先天代謝錯誤大會(ICIEM)將於2025年9月3日至6日在日本京都舉行。
海報展示將基於該公司最初於2025年1月報告的數據,該數據顯示,根據研究方案,在正在進行的OTC-HOPE研究中接受治療的第一個嬰兒出現了完全的臨牀反應。