在血液疾病治療的第三階段取得強勁成果后，主角計劃在年底向FDA申請Rusfertide

主角治療公司（「主角」或「公司」）今天宣佈，rusfertide是一種潛在的同類中首創的hepcidin模擬肽，已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的突破性治療指定，用於治療very紅細胞增多症（PV）患者的紅細胞增多症。2020年，rusfertide獲得了孤兒藥地位和快速通道稱號。突破性治療指定是一個旨在加快旨在治療嚴重疾病的藥物的開發和審查的過程，初步臨牀證據表明該藥物可能比現有治療方法表現出實質性改善。1突破性治療指定還傳達了優先NDA審查的資格1和孤兒藥物指定使申辦者有資格獲得各種激勵措施，包括擴大市場的潛力排他性.2

rusfertide的突破性指定得到了3期VERUTE研究的32周積極數據的支持，該研究在2025年美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會全體會議上作為最新突破性摘要提交，強調了其改變實踐的潛力。

Dinesh V. Patel博士説：「我們對FDA決定授予rusfertide突破性治療稱號感到非常高興，這凸顯了其與現有PV療法相比具有重大改善的潛力。」Protagonist總裁兼首席執行官。我們仍有望在今年年底之前提交用於very紅細胞增多症的rusfertide的NDA。"

Arturo Molina醫學博士説：「在VERLY 3期試驗中，rusfertide在所有主要和關鍵次要終點方面均表現出積極結果，包括紅細胞壓積控制、放血依賴性降低以及患者報告的結局，包括疲勞改善。」MS，Protagonist首席醫療官。「全面的數據提供了令人信服的證據，證明rusfertide有可能解決PV患者未滿足的醫療需求，這些患者無法通過標準護理或當前可用的治療來實現充分的紅細胞壓積控制。"

根據2024年達成的全球合作和許可協議，Rusfertide正在與武田製藥公司聯合開發，根據該協議，Protagonist仍然主要負責通過NDA申請進行開發。