細胞與基因療法產業化提速，誰能把握新一輪紅利？

原標題：細胞與基因療法產業化提速，誰能把握新一輪紅利？

近年來，細胞與基因療法正在從實驗室逐步走向臨牀應用，成為全球醫藥產業最受關注的前沿領域之一。以CAR-T為代表的細胞療法在血液腫瘤領域已展現出顯著療效，並不斷向實體瘤拓展；而基因療法則通過直接修復或替換缺陷基因，為罕見病和遺傳病提供了全新的解決路徑。隨着技術瓶頸逐步突破，更多創新管線進入臨牀階段，行業正進入「科研突破+臨牀驗證」的加速期。

在政策支持、資本投入和企業研發的共同推動下，細胞與基因療法產業鏈逐漸完善，涵蓋病毒載體生產、工藝開發、質量控制等多個環節，技術壁壘高、創新價值突出。與此同時，隨着生產工藝成熟和成本下降，療法有望從小規模嘗試逐步走向規模化應用，推動行業打開更大的市場空間。

本文，頭豹研究院將對細胞與基因療法行業發展現狀、發展趨勢及競爭格局等關鍵領域進行深入分析，以期對未來發展趨勢做出研判。

01

細胞與基因療法行業概述

細胞與基因療法(Cell and Gene Therapy, CGT)是指應用人自體或異體來源的細胞經體外改造后輸入(或植入)人體，用於疾病治療的過程。體外操作包括但不限於分離、純化、培養、擴增、活化、細胞(系)的建立、凍存復甦等。細胞治療主要可分為免疫細胞治療、干細胞治療和其它體細胞治療。基因治療是指通過基因添加，基因修正，基因沉默等方式修飾個體基因的表達或修復異常基因，達到治癒疾病目的的療法。基因治療按照載體類型可分為病毒載體基因治療和非病毒載體基因治療。基因工程技術、表達載體和基因遞送方法設計的突破與進步為CGT行業的發展奠定基礎。由此，CGT的發展方向呈現出從傳統細胞治療向與基因修飾相結合的方向發展的趨勢。

● 細胞與基因療法行業特徵包括

應用領域廣泛

技術壁壘較高

CGT藥物生產難度較大，質量控制嚴格，涉及複雜的生產工藝流程，眾多技術平臺等。以CAR-T細胞的生產流程為例，主要涉及質粒生產、病毒載體生產和細胞治療三大工藝，其中不同工藝又需要多個生產步驟，疊加嚴格的質量控制手段，導致CGT藥物的生產具有耗時長、技術門檻高、成本高。CAR-T細胞的生產涉及質粒、病毒和細胞三個不同的對象，其培養、純化、測試等工藝都不一致，且技術平臺之間存在較大差異，CGT企業通常缺乏完備的團隊及設施完成。

在研管線豐富

近年來隨着CGT藥物的快速推進，愈多藥物進入了IND甚至是BLA階段。2016年起，中國已成為免疫細胞臨牀試驗主要開展地區。中國細胞療法發展迅速，2023年已有多個CAR-T、CAR-NK、TIL、TCR-T獲批IND。AAV產品共有32款獲NMPA批准臨牀，其中2023年就有16款，目前已有三款產品推進到臨牀Ⅲ期，分別是諾華的OAV101、信致醫藥的BBM-H901和紐福斯的NR082。隨着中國CGT藥物的快速發展，未來將有多個CGT藥物進入BLA申請階段。據不完全統計，2024年1-3月已有32款CGT療法獲批IND，CAR-T療法的藥物成為獲批上市的CGT藥物中的主流。獲批的藥物中包括22款細胞產品、10款基因治療產品。

02

細胞與基因療法行業產業鏈分析

● 細胞與基因療法產業鏈的發展現狀

中國CGT領域已經形成較為完整的產業鏈，多為下游治療產品開發的佈局，上游關鍵性原材料與生產工藝領域仍以進口進口品牌為主，國產替代空間巨大。

●細胞與基因療法行業產業鏈主要有以下核心研究觀點

細胞與基因療法憑藉顯著的治療優勢，成為新一代突破性的精準治療手段。

基因工程技術、表達載體和基因遞送方法設計的突破與進步為CGT行業的發展奠定基礎。由此，CGT的發展方向呈現出從傳統細胞治療向與基因修飾相結合的方向發展的趨勢。在全球CGT在研管線中，基因治療佔半壁江山，適應症集中在腫瘤和罕見病。中國市場中，研究最集中的靶點有CD19、BCMA、CD22，聚焦的適應症則以非霍奇金淋巴瘤、晚期實體瘤、急性B淋巴細胞白血病、多發性骨髓瘤、B細胞淋巴瘤等為主。其中，B細胞淋巴瘤、急性B淋巴細胞白血病、多發性骨髓瘤、瀰漫性大B細胞淋巴瘤、濾泡性淋巴瘤等適應症已有產品批准上市。

中國CGT藥物獲批數量穩定增長。

隨着中國CGT藥物的快速發展，未來將有多個CGT藥物進入BLA申請階段。2024年全球共17款CGT療法獲批。國外佔大多數，國內也有4款CGT產品獲批上市，分別是：科濟藥業的「澤沃基奧侖賽注射液」，傳奇生物的「西達基奧侖賽注射液」，藥明巨諾的「瑞基奧侖賽」，渤健的「托夫生注射液」。

03

細胞與基因療法行業市場規模

● 細胞與基因療法行業規模的概況

2019年—2023年，細胞與基因療法行業市場規模由0.26億人民幣元增長至32.72億人民幣元，期間年複合增長率233.71%。預計2024年—2028年，細胞與基因療法行業市場規模由84.40億人民幣元增長至526.50億人民幣元，期間年複合增長率58.04%。

●細胞與基因療法行業市場規模歷史變化的原因如下

近年來隨着CGT藥物的快速推進，越來越多的藥物進入了IND甚至是BLA階段，市場規模穩定增長。

2016年起，中國已成為免疫細胞臨牀試驗主要開展地區。中國細胞療法發展迅速，2023年已有多個CAR-T、CAR-NK、TIL、TCR-T獲批IND。AAV產品共有32款獲NMPA批准臨牀，其中2023年就有16款，目前已有三款產品推進到臨牀Ⅲ期，分別是諾華的OAV101、信致醫藥的BBM-H901和紐福斯的NR082。2024年全球共17款CGT療法獲批。國外佔大多數，國內也有4款CGT產品獲批上市。隨着中國CGT藥物的快速發展，未來將有多個CGT藥物進入BLA申請階段。

資金緊縮環境下，2023年中國CGT研發資本市場進入冷靜期，但基於CGT應用前景，針對實體癌症適應症領域的細胞治療藥物研發仍是吸睛賽道。

相比2022年的投融資熱度，2023年中國CGT研發資本市場進入冷靜期，共發生投融資事件67起，融資金額為61.3億元。相比2022年，投融資事件同比下滑30.2%，投融資總金額同比下滑42.8%，平均融資金額同比下滑19.7%。聚焦細胞治療藥物研發領域投融資情況可見，包括馴鹿生物、來恩生物、恆瑞源正、新景智源等在內的12家瞄準實體瘤適應症的細胞治療藥物研發企業獲得21.44億元融資；包括華賽伯曼、原啟生物、沙礫生物3家開發TIL細胞治療藥物的企業共獲得8.24億元融資；包括優賽諾生物、貝斯生物等在內的11家瞄準通用型細胞治療藥物研發的企業獲得5.52億元融資；包括澤輝生物、啟函生物、安齡生物、達爾文細胞生物等在內的利用干細胞技術瞄準腫瘤、神經退行性病變、抗衰、器官移植、關節軟骨修復材料等方向的12家細胞治療企業獲得6.5億元融資。CAR-T細胞治療相關融資事情8起，融資5.84億元，其中5起發展通用型或瞄準實體瘤適應症。

●細胞與基因療法行業市場規模未來變化的原因主要包括

CGT療法在研管線豐富，未來隨着更多產品的獲批上市將驅動市場進一步增長。

「中國新」靶點成果豐富，藥物研發進程顯著。

在CGT領域，中國也在積極探索新的靶點。用全球藥物研發IND及以上的靶點除去中國藥物IND及以上的靶點，得到「中國新」靶點。在2023「中國新」TOP15靶點的藥品中，抗腫瘤領域佔比最 大達51%，其次是神經系統佔比15%，消化和代謝領域佔比13%。在2023「中國新」TOP15靶點的藥品中，絕大多數藥品在國外仍然處於臨牀早中期，臨牀I期和臨牀II期共計佔比84.2%，處於臨牀II階段的藥品佔比最 大，為54%。

04

細胞與基因療法行業競爭格局

● 細胞與基因療法競爭格局概況

細胞與基因療法行業呈現以下梯隊情況：第 一梯隊公司有藥明巨諾、永泰生物等；第二梯隊公司為百暨基因、亙喜生物等；第三梯隊有華道生物、吉凱基因等。

● 細胞與基因療法行業競爭格局的形成主要包括以下原因

跨國製藥巨頭擁有強大的研發實力、豐富的臨牀經驗以及廣泛的產品管線。

CGT療法不斷取得突破，為眾多疑難病症的治療帶來新希望，國內企業通過產品獲批上市提升自身競爭力。

在生物醫藥領域，CGT療法不斷取得突破，為眾多疑難病症的治療帶來新希望。據不完全統計，2024年全球共17款CGT療法獲批。國外佔大多數，國內也有4款CGT產品獲批上市，分別是：科濟藥業的「澤沃基奧侖賽注射液」，傳奇生物的「西達基奧侖賽注射液」，藥明巨諾的「瑞基奧侖賽」，渤健的「托夫生注射液」。另外15款獲批產品中有2款是擴展適應症，分別是：藥明巨諾的「瑞基奧侖賽」和SareptaTherapeutics的「Elevidy」。

●細胞與基因療法行業競爭格局的變化主要有以下幾方面原因

部分CGT企業向CDMO轉型，向產業鏈上游佈局，以增強自身競爭力。

部分CGT企業向CDMO轉型，如金斯瑞、蓬勃生物、普瑞金生物、賽諾生、五加和基因等公司，這類CGT CDMO企業的優勢主要體現在具有先進工藝平臺，並且具有較為多元化的細胞與基因技術資源，是中國CGT CDMO企業開展自研的典型代表。這一類企業受到了資本市場的熱捧，中國CGT CDMO領域較大的一筆融資來源自金斯瑞蓬勃生物，數額達到了1.5億美元。

中國CGT在研管線豐富，未來隨着更多產品的獲批上市，市場競爭將愈加激烈。

中國CGT在研管線647余項，其中已上市產品8款，申請上市3項，Ⅰ期臨牀295項，Ⅱ期臨牀217項，Ⅲ期臨牀20項，另有54項正在申請進入臨牀試驗階段。研究最集中的靶點有CD19、BCMA、CD22，聚焦的適應症則以非霍奇金淋巴瘤、晚期實體瘤、急性B淋巴細胞白血病、多發性骨髓瘤、B細胞淋巴瘤等為主。其中，B細胞淋巴瘤、急性B淋巴細胞白血病、多發性骨髓瘤、瀰漫性大B細胞淋巴瘤、濾泡性淋巴瘤等適應症已有產品批准上市。