Ionis Pharma贏得FDA Nod，用於治療罕見遺傳性腫脹障礙的首個RNA靶向療法

周四，美國食品和藥物管理局（FDA）批准了Ionis Pharmaceuticals，Inc. s（納斯達克股票代碼：IONS）Dawnzera（donidalorsen）用於預防12歲及以上成人和兒童患者發生遺傳性血管性腦病（HAE）。

Dawnzera是第一個也是唯一一個獲批用於治療HAE的RNA靶向藥物，旨在靶向血漿前激釋放酶（PKK），這是一種激活與HAE急性發作相關的炎症介體的關鍵蛋白質。

HAE是一種罕見且可能危及生命的遺傳性疾病，涉及身體各個部位（包括手、腳、生殖器、胃、面部和/或喉嚨）反覆發作嚴重腫脹（血管性腫脹）。估計HAE將影響美國約7，000人

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Dawnzera 80毫克每四周（Q4 W）或八周（Q8 W）通過皮下自動注射器自我給藥一次。

該批准是基於OASIS-HAE三期研究的積極結果。

該研究達到了主要終點，與安慰劑相比，Dawnzera Q4 W在24周內將每月HAE發作率顯着降低了81%。

從第二劑（關鍵次要終點）開始測量時，平均發作率下降至87%。

此外，從第二劑開始測量，Dawnzera Q4 W在24周內將中至重度HAE發作減少了約90%。

OASISplus研究還包括一個轉換隊列，在之前接受過武田製藥有限公司（紐約證券交易所代碼：TK）Takhzyro（lanadelumab）或BioCryst Pharmaceuticals Inc.治療的患者中評估Dawnzera Q4 W。s（納斯達克股票代碼：BCRX）Orladeyo（berotralstat）至少12周。

在16周內，與之前的預防性治療相比，改用Dawnzera將平均HAE發作率降低了62%，在改用期間沒有觀察到突破性發作的平均增加。

6月，BioCryst同意以高達2.64億美元的價格將其歐洲Orladeyo（berotralstat）業務出售給Nehrammed Gentili。

7月，FDA批准了KalVista Pharmaceuticals Inc. s（納斯達克股票代碼：KALV）Ekterly（sebetralstat）用於12歲及以上成人和兒童患者的HAE急性發作。

Ekterly是第一種也是唯一一種針對HAE的口服按需治療藥物。HAE的特徵是反覆發作的嚴重腫脹（血管性腫脹）。

6月，FDA批准了CSL Limited（OTC：CLLLY）的Andembry（garadacimab-gxii），這是唯一一種靶向因子Xlia的治療藥物，用於預防12歲及以上的成人和兒童患者發生遺傳性血管性腦病（HAE）。

Andembry是唯一一種從一開始就為所有患者提供每月一次劑量的治療方法，是通過不含檸檬酸鹽配方的自動注射器在15秒或更短的時間內進行皮下自我注射。

價格走勢：周四最后一次檢查，IONS股價上漲0.91%，至43.20美元。

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