FDA批准Ionis的DAWNZERA作為治療遺傳性血管性腦病的首個RNA靶向療法，提供Q4 W或Q8 W給藥最長劑量選擇

- DAWNZERA表現出顯着且持續的HAE發作率降低和長期疾病控制-

- 為HAE提供最長的給藥選擇，每4或8周給藥一次-

- 最近發佈的交換機數據支持令人信服的配置文件-

- Ionis在短短九個月內第二次獨立發佈，明年可能還會再發布兩次-

- Ionis將於美國東部時間今天中午12：15主持網絡廣播-

愛奧尼斯製藥公司（納斯達克股票代碼：IONS）今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准DAWNZERA™（donidalorsen）用於預防性治療，以預防12歲及以上的成人和兒童患者發生遺傳性血管性腦病（HAE）。DAWNZERA是第一個也是唯一一個獲批用於治療HAE的RNA靶向藥物，旨在靶向血漿前激釋放酶（PKK），這是一種激活與HAE急性發作相關的炎症介體的關鍵蛋白質。DAWNZERA 80毫克每四周（Q4 W）或八周（Q8 W）通過皮下自動注射器自我給藥一次。

HAE是一種罕見且可能危及生命的遺傳性疾病，涉及身體各部位（包括手、腳、生殖器、胃、面部和/或喉嚨）嚴重腫脹（血管性水腫）的反覆發作。估計HAE將影響美國約7，000人