Rhythm Pharmaceuticals宣佈FDA已接受塞特拉諾肽的補充新葯申請，以治療獲得性下丘腦肥胖

美國食品和藥物管理局接受sNDA提交優先審查;將PDUFA目標日期設定為2025年12月20日--

- 歐洲藥品管理局接受並驗證塞特美拉諾肽II型變異MAA的提交，以治療后天性下視丘肥胖-

- 該公司將於9月24日星期三在波士頓舉辦「后天性下丘腦肥胖的商業準備」活動，面向投資者和分析師-

節奏製藥公司（納斯達克股票代碼：RYTM）是一家專注於改變罕見神經內分泌疾病患者生活的商業階段生物製藥公司，今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已接受該公司提交塞美拉諾肽的補充新葯申請（sNDA），尋求批准用於治療與獲得性下視丘肥胖相關的疾病。FDA已對sNDA進行優先審查，並將《處方藥使用者費用法案》（PDUFA）的目標日期定為2025年12月20日。

此外，歐洲藥品管理局（EMA）已確認對塞美拉諾肽用於相同適應症的上市許可申請（MAA）的II型變更提交進行了驗證。人用藥品委員會（CHMP）於2025年8月16日開始申請審查，該委員會將就潛在批准向歐盟委員會（EC）發表意見。

Setmelanotide是一種黑皮質素4受體（MC 4 R）激動劑，此前已被FDA、EMA和英國藥品與保健產品監管局（MHRA）批准為IMCIVREE®，用於治療因Bardet-Biedl綜合徵和POMC、PCSK 1或LEPR缺乏症引起的肥胖症。

醫學博士戴維·米克爾（David Meeker）表示：「總而言之，這些重要的里程碑代表了我們為獲得性下視丘肥胖患者推出首個批准的治療方法的緊迫使命中的關鍵一步。」Rhythm董事長、首席執行官兼總裁。「針對一般性肥胖症的治療方法對於患有后天性HO的患者來説，其長期療效有限，他們面臨着獨特的挑戰，包括能量消耗減少和飢餓感或吞噬過度增加，特別是由於下視丘損傷導致的MC 4 R途徑損傷而導致的。我們致力於與監管機構密切合作，儘快向患者社區提供塞特美拉諾肽。"

sNDA和II型變異得到了在120名獲得性下視丘肥胖患者中進行的關鍵III期TRANSECT試驗的統計學顯着且具有臨牀意義的數據的支持。TRANSHEND是迄今為止針對獲得性下視丘肥胖的最大、最長的隨機、安慰劑對照試驗，該試驗在2025年4月內分泌學會年會上的口頭會議上公佈了結果。這項全球研究達到了其主要終點，經安慰劑調整后的體重指數（BMI）下降了19.8%，具有統計學意義。對於平均BMI較基線的變化這一主要終點，接受塞特梅拉諾肽治療的研究參與者（n=81）在第52周時降低了-16.5%，而接受安慰劑治療的患者（n=39）增加了+3.3%（p<0.0001）。成人患者（18歲及以上; n=49）在52周時實現了安慰劑調整后的BMI下降-19.2%，兒科患者（18歲以下; n=71）在52周時實現了安慰劑調整后的BMI下降-20.2%。在TRANSECT研究中，塞特梅拉諾肽總體耐受性良好。最常見的治療后出現的不良事件（影響超過20%的參與者）是噁心、嘔吐、腹瀉、注射部位反應、皮膚色素沉着過度和頭痛。