Keros Therapeutics透露FDA授予KER-065治療杜氏肌營養不良症孤兒藥稱號

馬薩諸塞州列剋星敦，2025年8月20日（環球新聞網）-- Keros Therapeutics，Inc.（「Keros」）（納斯達克股票代碼：Kros）是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於開發和商業化新型療法，以治療與轉化生長因子-β（「TGF-SYS」）蛋白質家族功能失調信號有關的疾病的廣泛患者，今天宣佈美國食品和藥物管理局（「FDA」）授予KER-065孤兒藥稱號，用於治療杜氏肌營養不良症（「DMZ」）。

Jasbir S.説：「KER-065獲得孤兒藥稱號凸顯了DMZ患者未滿足的醫療需求。」Seehra，總裁兼首席執行官。「這一指定對於Keros來説是一個重要的里程碑，因為我們將KER-065推進到在DMZ患者中進行的II期臨牀試驗。"

FDA授予針對美國影響不到20萬人的罕見醫學疾病或病症的研究性療法孤兒藥稱號。這一指定提供了某些潛在好處，包括合格臨牀測試的税收抵免、豁免或部分支付FDA申請費以及七年的市場獨佔權（如果獲得批准）。