FDA解除對Rocket Pharmaceuticals RP-A501治療達農病的關鍵性II期試驗的臨牀擱置

FDA在信函中確認Rocket已令人滿意地解決了臨牀擱置中概述的問題。FDA授權首先恢復這項關鍵研究，在三名患者中重新調整劑量為3.8 x 10 ³ GC/kg的RP-A501，按順序治療，每次治療之間至少間隔四周。調整后的劑量與1期研究中與多種生物標誌物、超聲心動圖和臨牀終點的療效相關的較低給藥劑量範圍一致，並且已被確定為最有可能賦予低劑量1期隊列中確定的安全性和療效。此外，Rocket將與研究人員合作實施更接近反映1期兒科隊列中的免疫調節方案。修訂后的方案停止預防性使用C3補充抑制劑，同時維持西羅莫司、利妥昔單抗和類固醇。此外，該方案將指定針對即將到來的補充激活而給予C5抑制劑（依庫珠單抗）的較低閾值。

迄今為止，已有6名達農病患者在II期研究中接受了RP-A501的治療。在審查接下來的三名患者的數據后，預計將有有關第二階段研究的進一步更新。

RP-A501 II期關鍵試驗概述這項全球、單組、多中心12名患者的II期關鍵試驗評估了RP-A501治療達農病的有效性和安全性。該試驗從兒科安全性導入（n=2）開始，總共治療了6名患者，劑量水平為6.7 x 1013 GC/kg。根據解除臨牀擱置后與FDA的一致，預計另外三名患者將接受3.8 x 1013 GC/kg的劑量水平的治療，給藥之間至少間隔四周，隨后有更多患者完成試驗。