FDA將Regenxbio基因療法的決定日期延長至明年

美國食品和藥物管理局（FDA）周一延長了對REGENXBIO Inc.的審查時間軸。s（納斯達克股票代碼：RGNX）Clemidsogene lanparvovec（RGX-121）治療粘胞菌病II（MPS II）（也稱為亨特綜合症）的生物製品許可申請（BLA）。

《處方藥使用者收費法案》（PDUFA）目標日期已從2025年11月9日延長至2026年2月8日。

此次延期是在該公司應FDA信息請求提交了RGX-121關鍵研究（n=13）中所有患者的長期臨牀數據之后進行的。

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這些積極的12個月臨牀數據與BLA之前提交的相同患者的生物標誌物和神經發育數據一致，並將在2025年9月舉行的國際先天代謝錯誤大會（ICIEM）上提交。

2025年8月，FDA完成了對RGX-121 BLA的許可前和生物研究監測信息檢查，沒有觀察到任何情況。FDA在BLA審查期間沒有提出任何安全相關問題。

RGX-121是一種針對MPS II男孩的潛在一次性AAC治療藥物，旨在將艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）基因傳遞至中樞神經系統（中樞神經系統）。

IDS基因在中樞神經系統細胞內的傳遞可以提供血腦屏障之外分泌的艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（I2 S）蛋白的永久來源，從而允許整個中樞神經系統的細胞長期交叉糾正。RGX-121表達的蛋白在結構上與正常I2 S相同。

MPS II是一種罕見的X連鎖隱性疾病，由三體酶I2 S缺陷引起，導致糖胺聚糖（LGA）（包括硫酸乙撲（HS））在組織中積聚，最終導致細胞、組織和器官功能障礙。

2024年，REGENX比奧宣佈了在5歲以下患者中進行的RGX-121 1 1/2/3期CAMPSIITE試驗的總體結果。該試驗達到了其主要終點，具有統計學意義。

接受RGX-121治療的MPS II患者在16周時實現了腦脊髓液D2 S6（腦部疾病活動的關鍵生物標誌物）水平下降，低於最大減輕疾病水平。

接受RGX-121的患者D2 S6中位數下降了86%，接近正常水平。

對在劑量探索階段接受RGX-121治療的患者進行的新的長期隨訪也顯示，試驗研究人員選擇停止標準護理靜脈內酶替代療法（ERT）或允許保持ERT初治的患者比例很高。

價格走勢：周二最后一次檢查時，RGNX股價下跌7.46%，至8.06美元。

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照片：Shutterstock