PTC Therapeutics罕見病療法被FDA拒絕

PTC Therapeutics（納斯達克股票代碼：PTCT）周二宣佈，美國FDA發佈了一封完整的回覆信，以迴應其Vatiquone的上市申請，拒絕將該小分子藥物用作治療弗里德賴希共濟失調（一種罕見的神經肌肉疾病）的治療方法。

今年早些時候，該機構對該公司針對患有弗里德賴希共濟失調症的兒童和成人的vatiquine新葯申請進行了優先審查。NDA得到了多項臨牀試驗（包括PTCT的全球MOVE-FA試驗）的數據的支持，於8月19日發佈，作為目標行動日期。

據PTC Therapeutics（納斯達克股票代碼：PTCT）稱，FDA在RTL中指出，該公司尚未充分證明vatiquinone的功效，需要另一項控制良好的臨牀試驗的數據來考慮重新提交NDA。

首席執行官馬修·克萊因（Matthew Klein）表示：「當然，我們對FDA不批准甘草的決定感到失望，」他補充道，「我們計劃與FDA會面，討論解決RTL中提出的問題的潛在措施。"