REGENX比奧透露FDA延長RGX-121 BLA以治療MPS II患者; PDUFA日期延長至2026年2月8日

馬里蘭州羅克維爾2025年8月18日/美通社/ -- REGENXBIO Inc.（納斯達克股票代碼：RGNX）今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）延長了用於治療粘胞菌病II（MPS II）（也稱為亨特綜合症）的Clemidsogene lanparvovec（RGX-121）生物製品許可申請（BLA）的審查時間軸。《處方藥使用者收費法案》（PDUFA）目標日期已從2025年11月9日延長至2026年2月8日。

此次延期是在該公司應FDA信息請求提交了RGX-121關鍵研究（n=13）中所有患者的長期臨牀數據之后進行的。這些積極的12個月臨牀數據與BLA之前提交的相同患者的生物標誌物和神經發育數據一致，並將在2025年9月舉行的國際先天代謝錯誤大會（ICIEM）上提交。

2025年8月，FDA完成了對RGX-121 BLA的許可前檢查和生物研究監測信息檢查，未發現任何觀察結果。FDA在BLA審查期間沒有提出任何安全相關問題。

Curran M説：「患有這種罕見、毀滅性疾病的男孩沒有治療選擇來解決神經發育衰退的問題，亨特綜合症羣體迫切需要一種有可能改善這些患者生活的治療選擇。」辛普森，REGENX比奧總裁兼首席執行官。「我們立即向FDA提供了所需的信息，並預計商業發佈計劃將繼續按計劃進行。"

RGX-121已獲得FDA的孤兒藥、罕見兒科疾病、快速通道和再生醫學高級治療（RMAT）稱號，並獲得歐洲藥品管理局的高級治療藥品（ATMP）稱號。

關於RGX-121（clemidsogene lanparvovec）RGX-121是一種潛在的一次性AAC治療藥物，用於治療患有MPS II的男孩，旨在將艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）基因傳遞到中樞神經系統（中樞神經系統）。IDS基因在中樞神經系統細胞內的傳遞可以提供血腦屏障之外分泌的艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（I2 S）蛋白的永久來源，從而允許整個中樞神經系統的細胞長期交叉糾正。RGX-121表達的蛋白質在結構上與正常I2 S相同。