基因療法「一勞永逸」?跨國藥企爭搶佈局：羅氏、諾華、渤健……

（來源：動脈新醫藥）

近年來，以AAV為主流載體的基因療法憑藉其「一勞永逸」的獨特優勢，讓全球生物醫藥企業玩家爭搶着上牌桌。

從耳朵到大腦、從眼睛到血液，基因療法正以「一次性治癒」書寫屬於自己的醫學敍事，但也因高技術壁壘，安全性問題、可及性等特性，註定了這是一場「勇敢者」的遊戲。

01.

CNS基因療法，大廠瘋搶

2025CSGCT大會

近年來，國內外企業共同推動了CNS領域研發熱度回溫，不少藥企大廠逐漸加大資金投入和佈局，其中基因治療成為其中一個被投入高度關注度的切入點。

可以看到，全球很多專注CNS基因治療的生物技術公司，多在通過不同的技術平臺發現新型AAV，或者進行篩選改造。2024-2025年，羅氏、諾華、渤健等MNC用超30億美元合作金額告訴我們：誰掌握了下一代AAV衣殼，誰就拿到了中樞神經疾病的「通行證」。

● 羅氏×Dyno：兩期合作，總金額或超28億美元，專攻跨血腦屏障AAV。

● 諾華×Voyager：借力衣殼篩選平臺，佈局多項神經退行性疾病。

● 渤健×Atalanta/Stoke：RNAi+ASO雙劍合璧，鎖定亨廷頓與癲癇。

基因療法的BD吸引力，MNC用真金白銀驗證過了，結果除了諾華與羅氏相繼重金砸入，還有前文提到強生與福泰製藥的「及時止損」，以及多年前輝瑞血友病療法 Beqvez 上市不到一年即退市，折射出了整個行業對於基因療法遞送系統優化、基因編輯工具開發、生產成本控制、適應症選擇及創新支付模式的集體認知滯后。

02.

引爆多元疾病革命

2025CSGCT大會

當CNS巨頭們「拼衣殼」時，基因療法在其他領域已開始收穫果實。2023年底，FDA歷史性地批准了Vertex與CRISPR Therapeutics聯合開發的CRISPR基因編輯療法exa-cel（商品名Casgevy），用於治療鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血，標誌着基於CRISPR的基因編輯技術正式步入臨牀應用的黃金時代。緊隨其后，Editas Medicine開發的基於CRISPR/Cas12a（Cpf1）技術的EDIT-301療法也在加速推進，為患者提供了更多選擇。

● 血液病：Vertex/CRISPR的Casgevy去年底獲批，一次性治癒鐮狀細胞病和β地貧；信念醫藥BBM-H901今日公佈III期數據，B型血友病患者年出血率下降90%，國內AAV商業化時代正式啟幕。

● 心血管：Verve-101用鹼基編輯「關閉」肝臟PCSK9基因，LDL-C持久下降，為全球3.8億高膽固醇患者提供「疫苗式」療法。

● 罕見病：信念醫藥AAV基因療法信玖凝®（BBM-H901注射液）獲批上市，成為國內首款獲批的血友病B基因治療藥物，也是全國獲批的首個罕見病基因治療藥物。

.....

如今BBM-H901已獲批上市，國內 AAV 基因療法已正式開始商業化時代，為國內尚處於臨牀階段的跟隨者開了個好頭，也在未來給予了全球數千萬計的罕見病患者更多的治療選擇。

03.

重塑眼科和耳科治療格局

2025CSGCT大會

自從2017年全球首個眼科基因治療藥物Luxturna在美國獲批上市后，就掀起了眼科基因治療的研發熱潮全球已有十余款視網膜基因療法進入III期。

今年愛眼日前夕，今年愛眼日，復旦眼耳鼻喉科醫院完成全球首例PDV載體角膜營養不良治療，視力從0.05躍升至0.5，摘下「卓越研究獎」。

有資深臨牀教授指出，眼睛是一個比較特殊的環境，首先，它的空間很小；第二，它的檢查方式非常直接，評價方式也明確客觀；第三，因為空間小，藥物用量就小，患者可能發生的全身不良反應就會減少，對全身造成的危害也會比較小。此外，相對來講，眼球是一個免疫豁免器官，其局部治療效果不會導致全身發生任何改變，因此造就了眼科的基因治療。

在全球市場競爭格局方面，眼科基因治療市場的不斷擴展吸引了越來越多的公司進入這一領域，市場競爭熱火朝天。國外除了斬獲全球首款眼科基因療法的Spark Therapeutics外，ProQR Therapeutics、MeiraGTx、Allergan、Regeneron Pharmaceuticals等多家生物製藥公司都已躬身入局。國內方拓生物、九天生物、楊森、天澤雲泰等諸多玩家也在積極佈局產品研發，錨定了多種複雜遺傳性眼科疾病，有望在未來取得更大突破，為全球數百萬眼科疾病患者帶來全新的希望與治療選擇。

在耳科方面，基因療法也頗有建樹。全球第一項獲得臨牀療效的內耳基因治療試驗和雙AAV載體臨牀試驗已在中國完成，開啟了真正意義的耳聾根治時代。

不過，在基因治療在開啟全新治療時代的同時也伴隨着挑戰。

以CNS疾病為例，不易穿透血腦屏障，藥物難進入大腦發揮作用是CNS藥物開發中一大壁壘。低遞送效率的嚴重製約同樣也是CNS基因療法開發過程中的一大痛點，「新寵」AAV基因療法也不例外，此外，該類藥物還需要避免AAV進入其他親和器官，比如肝臟和心臟。

此外，天價治療費一直是基因療法難以擺脫的詬病，可以説，基因療法是場勇敢者的遊戲。玩家如何升級打怪，還需要制定出一套更審慎理性、有硬核技術支撐和資本託舉的打法。

04.

破解之道

2025CSGCT大會

爲了推動中國CGT領域的技術突破、產業融合、政策接軌、國際合作，引領中國CGT產業邁向國際競爭前沿，中國細胞與基因治療（CSGCT）大會應運而生。

基於與ASGCT（美國基因與細胞治療學會）的緊密關係，2025 CSGCT大會將匯聚全球優秀科學家、臨牀專家、跨國藥企及海外投資機構，帶來全球細胞與基因治療領域最前沿的科研進展、技術與應用、市場準入信息、優質合作項目及海外投資人和投資需求對接，為中國細胞與基因治療行業搭建與全球產業鏈深度交流和合作的平臺。

此次大會緊扣產業熱點與痛點卡點，設置了1場主論壇 + 18場高端分論壇，涵蓋全球基因治療、免疫細胞治療、In Vivo Car-t、成體干細胞與外泌體、iPSC衍生細胞藥物、小核酸藥物、基因編輯、溶瘤病毒、腫瘤疫苗等領域方向的最新進展，以及CMC與檢測、AI+藥物研發、註冊與監管、投融資及BD對接等全產業鏈的深度覆蓋。

2025 CSGCT大會將設立「基因治療帶來CNS疾病治療的變革」、「基因治療在多元疾病領域的前沿創新」、「基因治療引領未來眼科和耳科治療的格局重塑」等三個分論壇，邀請到國內外基因治療領域頭部創新企業的創始人、CEO等高管深度參與，將從不同視角深入探討基因療法在CNS疾病、罕見病、眼科和耳科等疾病領域中的應用前景，分享最新的藥物創新設計、臨牀研究數據與治療進展，BD與投融資的機遇與挑戰等話題。

分論壇一：基因治療帶來CNS疾病治療的變革

基因治療帶來CNS疾病治療的變革分論壇將由禮來基因藥物外部創新負責人Zhefeng Li親自坐鎮，攜手Voyager、神曦生物、紐倫捷生物、健達九州等頭部企業創始人/CTO高密度輸出：從AAV腦靶向遞送最新數據，到罕見病-常見病轉化路徑，再到資本與臨牀雙輪驅動策略。壓軸圓桌直擊「CNS能否複製腫瘤免疫的爆發曲線」，一次性把技術、臨牀、商業化講透。

已確認出席嘉賓：

• 陳   功，神曦生物，創始人

• 董小巖，錦籃基因，聯合創始人

• 高進權

• 耿   泱，斯萊普泰，創始人

• 韓照中，領諾醫藥，創始人

• Jeron Chen,Voyager Therapeutics-Head of Data Science and Payload 

• 練樂堯，聯想之星，執行董事

• 羅敏敏 ，健達九州，創始人

• Zhefeng (Eddie) Li,Director of external innovation, Lilly Genetic Medicine

• 王毅剛，浙江理工大學，生命科學與醫藥學院副教授

• 王玉田，普迪睿，創始人

• 熊   暉，首都醫科大學北京兒童醫院，主任醫師

• 葉國傑，嘉因生物，CSO

• 趙小平，天澤雲泰，總經理

• 周   露，神拓，聯合創始人

• 朱   朝，紐倫捷生物，創始人/CEO

（按嘉賓姓名首字母排序，排名不分先后）

分論壇二：基因治療在多元疾病領域的前沿創新

基因治療在多元疾病領域的前沿創新分論壇由CSGCT聯盟主席吳振華親自牽頭，凌意生物創始人林卿坐鎮主持。至善唯新、信念醫藥、科研高校等掌門人將輪番拆解AAV、基因編輯、載體優化在神經、代謝、眼科等多領域「首次人體」級突破；此外，患者組織與藥企創始人將同台圓桌對話，讓罕見病羣體從「受試者」變為「共創者」，共議支付、准入與真實世界數據閉環，實現技術、臨牀、患者三方同頻。

已確認出席嘉賓：

• 陳雄文，天津醫科大學，藥學院院長

• 戴逸雲，南京摯愛罕見病兒童關愛中心

• 董   飈，至善唯新生物，創始人

• 林   卿，凌意生物，創始人

• 劉逸倫，博裕資本，執行董事

• 韓照中，領諾醫藥，創始人

• 吳昊泉，康霖生物，創始人

• 吳   坤，七色堇罕見病，創始人

• 肖   嘯，信念醫藥，聯合創始人、董事長兼首席科學家

• 邢煥萍，美兒SMA關愛中心 

• 許   效，愈方生物，創始人/CEO

• 趙小平，天澤雲泰，總經理

• 張躍，浙江大學良渚實驗室，研究員

（按嘉賓姓名首字母排序，排名不分先后）

分論壇三：基因治療引領未來眼科和耳科治療的格局重塑

基因治療引領未來眼科和耳科治療的格局重塑分論壇將由星眸生物CEO才源全程坐鎮，朗信生物、紐福斯生物、中因科技、星明優健等一線創始人輪番上陣：上半場聚焦AMD紅海后的差異化靶點與臨牀路徑；下半場直落耳科，解碼OTOF、USH2A等罕見突變的首個基因療法如何「一針替多針」。兩場圓桌，一場比一場尖鋭——藥企、醫生、支付方同台，只為回答：眼科/耳科基因治療到底要交出怎樣的「臨牀硬證據」才能贏得市場？

已確認出席嘉賓：

• 才   源，星眸生物，CEO

• 蔡   欣，星奧拓維，總裁

• 李新燕，方拓生物，聯合創始人

• 李正斌，紐福斯生物，CEO

• 羅光佐，南京貝思奧，創始人/CSO

• 沈   吟，中眸醫療創始人、武漢大學人民醫院教授

• 汪楓樺，朗信生物，創始人

• 王   成，因諾惟康，CEO

• 吳   凱，星明優健，執行總裁

• 楊麗萍，中因科技，創始人&董事

• 楊   陽，金唯科生物，聯合創始人兼CEO

• 鍾桂生，瑋美基因，創始人

• 朱   鈞，茵創昕生物，董事長/CEO

• 周   睿，鼎新基因，創始人兼CEO

（按嘉賓姓名首字母排序，排名不分先后）

更多嘉賓更新中！

2025年9月12-13日

2025 第二屆中國細胞與基因治療（CSGCT）大會

「基因治療帶來CNS疾病治療的變革」分論壇

「基因治療在多元疾病領域的前沿創新」分論壇

「基因治療引領未來眼科和耳科治療的格局重塑」分論壇

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