亞盛醫藥-B(06855)股價翻倍再創上市新高，利生妥全球臨牀開發持續發力

隨着第二款「十億美元分子」利沙托克拉片(利生妥®)獲批上市，亞盛醫藥-B(06855)近期股價在高漲的二級市場情緒推動下，再創新高。

智通財經觀察到，8月18日，亞盛醫藥盤中股價觸及95.35港元，刷新公司上市以來股價新高。拉長時間線來看，公司年初至今股價已翻倍，漲幅高達100.88%。

實際上，二級市場近期高漲情緒與公司核心品種的創新研發催化有關。智通財經瞭解到，8月18日，亞盛醫藥宣佈，公司自主研發的Bcl-2選擇性抑制劑利沙托克拉(商品名：利生妥®;研發代碼：APG-2575)聯合阿扎胞苷(AZA)治療新診斷的中高危骨髓增生異常綜合徵(HR-MDS)患者的全球註冊III期臨牀研究(GLORA-4)獲美國食品藥品監督管理局(FDA)和歐洲藥品管理局(EMA)同意開展。

作為利生妥®在歐美監管機構獲批的第二個全球註冊III期研究，GLORA-4研究(NCT06641414)在多國家多中心同步入組，將加速新葯上市進程。利生妥®也是目前國際上唯一正推進中高危MDS註冊III期臨牀的Bcl-2抑制劑。該研究有望打破中高危MDS領域長期存在的臨牀空白，是利生妥®全球臨牀開發的又一重要里程碑。

據瞭解，GLORA-4研究為國際多中心、隨機、雙盲III期臨牀試驗，旨在評估利生妥®聯合AZA對比安慰劑聯合AZA在新診斷的成人HR-MDS患者中的療效及安全性。GLORA-4研究已於2024年獲CDE臨牀試驗許可。目前該研究正在全球同步推進患者入組，並已完成中國及歐洲地區的首例患者入組。全球主要研究者(Leading PI)為美國得克薩斯大學MD安德森癌症中心(MDACC)白血病科主任Garcia-Manero教授，及中國工程院院士、北京大學血液病研究所所長、北京大學人民醫院血液科主任黃曉軍教授。

作為起源於造血干細胞的髓系克隆增殖性疾病， MDS具有顯著的年齡相關性特徵，全球流行病學研究顯示其發病率隨年齡呈指數級增長(65歲以上人羣年發病率達22/10萬)，中位診斷年齡達70歲1，且>75%患者病情複雜常伴有至少兩種合併症2。該疾病的核心風險在於克隆演化導致的急性髓系白血病(AML)轉化，其中中高危組(IPSS-R高危/極高危)患者5年內AML轉化率高達40-60%3，轉化后預后極差，中位生存期不足6個月4。

去甲基化藥物作為中高危MDS的一線標準方案，總緩解率(ORR)僅 30-40%5，完全緩解(CR)率僅10-17%，且中位緩解持續時間僅9-12個月6, 8，治療應答不足;allo-HSCT雖可提供治癒可能，但受限於患者中位年齡、複雜病情、MDS常見的造血干細胞儲備衰退及移植相關死亡率(TRM)達25-35%，僅5-10%適宜患者可接受移植7，根治手段受限。IPSS-R高危患者5年生存率仍停滯於16-24%8，亟待創新性療法改寫治療範式。

利生妥®是亞盛醫藥自主研發的新型口服Bcl-2選擇性抑制劑，通過選擇性抑制Bcl-2蛋白，恢復癌細胞的正常凋亡過程，從而達到治療腫瘤的目的。目前，該產品已在中國獲批上市，用於既往經過至少包含布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑在內的一種系統治療的成人慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤(CLL/SLL)患者。利生妥®為中國首個獲批上市的國產原研Bcl-2抑制劑。

此前，在2024年美國血液學年會(ASH)和2025年美國臨牀腫瘤學會(ASCO)年會上，利生妥®聯合AZA治療初治(TN)MDS的數據顯示：利生妥®聯合AZA在TN MDS中，ORR達75%，遠高於HMA，顯示了卓越的臨牀獲益;且安全性良好，嚴重血液學毒性以及粒細胞減少相關感染的發生率低，需要劑量調整的患者比例低，未報告60天內治療相關死亡。

對此，亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示：

「去甲基化藥物(HMA)或異基因造血干細胞移植(allo-HSCT)仍是當下中高危MDS的主流治療方案，全球層面沒有用於一線治療中高危MDS患者的靶向藥物問世，該領域存在較大未被滿足的臨牀需求。而在前期研究中，利生妥®已在MDS患者中展現出良好的臨牀獲益和耐受性。此次GLORA-4研究獲美國FDA、歐洲EMA與中國CDE同步批准開展，希望該藥成為全球首個獲批用於一線治療中高危MDS患者的Bcl-2抑制劑，和自HMA獲批20年多年來首個獲批的靶向藥，或將從根本上重塑中高危MDS的治療格局。

目前，GLORA-4研究正在中國、美國和歐洲同步開展，這將極大助力加速利生妥®后續在MDS適應症的臨牀開發和上市註冊程序。未來，我們將秉承‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨牀需求'這一使命，積極推進相關臨牀試驗的開展，以造福更多患者。」