聆聽患者心聲 傳遞生命温度

（來源：中國醫藥報）

轉自：中國醫藥報

□ 本報實習記者 薛靜文

7月26日上午，山東臨沂費縣新時代賓館的一間小會議室內，一場特殊的宣講會正在進行，大屏幕上「因‘罕’而聚，為愛納‘罕’」的標題格外醒目；30多位聽眾目不轉睛地盯着臺上的演講者，生怕漏掉一個字。而這些聽眾，不是學者，不是銷售人員，更不是媒體記者，而是一個特殊的羣體——高苯丙氨酸血癥患者和他們的家人。

高苯丙氨酸血癥是一種遺傳代謝疾病，患者多為兒童，因無法正常代謝食物中的蛋白質，被稱為「不食人間煙火的孩子」。對患者來説，食用普通食物會使其體內苯丙氨酸濃度升高，若未及時干預，對其中樞神經系統將造成不可逆的損傷，出現智力低下、癲癇等症狀，且需終身治療。

2010年，美國拜瑪林製藥研發的鹽酸沙丙蝶呤片（科望）獲批進入中國市場，適用於四氫生物蝶呤（BH4）缺乏導致的高苯丙氨酸血癥。但該藥價格高昂，不少家庭「望藥興嘆」。

2018年，魯南製藥集團國際藥品研發中心相關負責人在一次調研中發現該類患者的用藥困境，立即向集團匯報，集團高層高度重視。

高苯丙氨酸血癥患者全國不足2萬人，藥物研發面臨重重困難，需攻克輔料混合不均、混粉可壓性差、臨牀生物樣品穩定性差等技術難題。種種因素疊加，意味着研發投入巨大，市場回報卻可能極低，甚至可能面臨虧本。但魯南製藥集團黨委書記、董事長、總經理張貴民拍板説：「這個藥，只要有人需要，虧本也做，而且要快！」

很快，魯南製藥立項並啟動了鹽酸沙丙蝶呤片首仿藥的研發工作。研發團隊加班加點，僅混合工藝就反覆試驗10余次，常通宵達旦地調整配方、優化流程……

研發中心固體制劑負責人賈俊偉坦言，在研發過程中，他們如履薄冰，既怕浪費昂貴的原料，更怕耽誤患兒用藥的時間。

歷經兩年鑽研，研發團隊突破所有技術瓶頸，解決了臨牀生物樣品穩定性差等難題，於2020年12月提交上市許可申請。

2023年3月，科望因註冊證過期正式退出中國市場。3個月后，魯南製藥研發的鹽酸沙丙蝶呤片（海普益）獲批上市，填補了市場空白。

如今，海普益已上市兩年，幫助不少家庭解決了用藥難題。然而，魯南製藥圍繞高苯丙氨酸血癥的前沿探索並未停止。這次宣講會，就是魯南製藥集團國際藥品研發中心籌辦的，將研發人員、醫務人員、患者及家屬幾方聚集在一起，以便更好地瞭解藥物臨牀使用情況，進一步提高藥品質量。

會場上，患者家屬踴躍提問，研發人員與一線醫務人員耐心講解。「服藥后，孩子不長肉怎麼辦？」「劑量總是分不準，能做小規格嗎？」「藥物有效性能再提高嗎？」3個小時的交流，研發人員的筆記本上記滿了患者及家屬的需求。

據悉，海普益上市以來，其市場收入尚未覆蓋研發成本。但在魯南製藥看來，罕見病藥物的研發不是「一錘子買賣」，這場會議讓藥品研發走出實驗室，直抵患者最真實的需求現場。正是這份「造福社會」的信念堅守，讓患者感受到被珍視的温度。