罕見病的臨牀進展標誌着創新者的長期收入潛力

網絡新聞通訊編輯報道

紐約，2025年8月6日/美通社/ --隨着美國人口老齡化，慢性和罕見疾病正在成為一個重要的醫療保健問題，尤其是對於老年人來説。人口老齡化預期壽命的延長也導致了更復雜的醫療保健需求，特別是對於慢性且難以診斷的疾病。許多這些罕見疾病缺乏FDA批准的治療方法，並且老年人的症狀經常被誤認為是正常的衰老跡象，導致診斷延誤可能持續數年。超過3000萬美國人患有罕見疾病，因此對準確診斷和有效治療的需求日益增長。特朗普政府的「讓美國再次健康」倡議凸顯了這一問題，並重點關注改善治療機會和加快醫療創新。索利根尼克斯公司（納斯達克：SNGX）（Profile）正在努力通過其HyBryte（TM）平臺推進這一使命，HyBryte（TM）平臺是一種治療皮膚T細胞淋巴瘤（CTCL）的新療法，CTCL是一種罕見的皮膚癌，主要影響老年人。公司已成功建立美國- HyBryte活性成分的生產，展示了可以顯着幫助這個服務不足的患者羣體的國內創新。Soligenix是與安進公司一起致力於在製藥領域產生影響的幾家著名公司之一。（納斯達克股票代碼：AMGN）、Amicus Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：FOLD）、Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.（納斯達克股票代碼：TNXP）和Citius Oncology Inc.（納斯達克股票代碼：CTOR）。

單擊此處查看Soligenix Inc.的自定義信息圖社論。

慢性病需要有針對性的創新

慢性罕見病正在成為美國老齡化人口的重大挑戰。隨着預期壽命的提高，醫療保健需求變得更加複雜，尤其是對於長期且難以診斷的疾病。由於數千萬美國人患有一種罕見疾病，其中許多是老年人，他們的症狀可能被視為衰老的正常跡象，因此對更好的護理的需求明顯且日益增長。

由於罕見疾病可能會微妙地或模仿常見的年齡相關問題，老年人經常面臨數年的診斷延誤，這可能會阻礙獲得有效的護理並導致更糟的結果。FDA批准的治療方法數量有限，這一問題變得更加嚴重。隨着數千種罕見疾病的發現，大多數疾病仍然沒有獲得批准的療法，這凸顯了持續投資研發的重要性。老年人特別容易出現診斷不足和治療不足的情況，尤其是當醫療保健系統沒有準備好認識到這些疾病在老年人身上表現的微妙方式時。

特朗普總統的「讓美國再次健康」倡議引起了人們對慢性病和罕見病日益加重的負擔的關注。這些努力包括旨在加速研究、改進診斷工具和擴大獲得護理機會的政策，旨在滿足面臨這些複雜健康挑戰的美國老年人的需求。

Soligenix Inc.等精明的公司正在加緊解決這一需求。該公司的HyBryte計劃是皮膚T細胞淋巴瘤（CTCL）的一個有前途的治療選擇，這是一種罕見的癌症，主要影響老年人。Soligenix最近成功完成了HyBryte活性成分在美國的製造轉讓，這有助於該公司履行為最需要的患者提供有效、創新的治療的使命。

不斷增長的CTCL市場亮點緊迫

皮膚T細胞淋巴瘤（CTCL）是一種罕見的非霍奇金淋巴瘤（NHL），主要影響皮膚。與其他淋巴瘤不同，CTCL涉及惡性T細胞，這些細胞移動到皮膚表面，在那里形成斑塊、病變或腫瘤。這種慢性癌症最常見於老年人，因此與老齡化人口尤其相關。儘管CTCL很少見，但它是一個嚴重的醫療問題，影響着全球超過40，000名NHL患者。

目前，CTCL還沒有治癒方法，治療通常側重於控制症狀和減緩疾病的進展。真菌病（MF）是CTCL最常見的亞型，約佔所有病例的90%。在早期階段（I-RIA），MF的五年生存率相對較高，為88%，但它仍然是一種終生疾病。作為一種慢性病，早期患者尚未獲得批准的一線治療，CTCL代表着明顯未滿足的醫療需求。

2024年，七個主要市場（美國、EU 4國、英國和日本）的CTCL療法全球市場估計約為9.95億美元，其中美國約佔總數的70%。此外，DelveInsight指出，「HyBryte等療法的預期推出。. .也將促進CTCL市場的增長。「在缺乏新療法的情況下，治療選擇仍然稀缺，特別是對於在疾病早期診斷的個人。許多患者循環接受多種治療，但效果甚微，這凸顯了對更精確和有效的治療選擇的迫切需求。

來自Soligenix的HyBryte（合成金絲桃素）是早期CTCL一線治療的有力候選藥物。HyBryte解決了未滿足的關鍵需求，有潛力極大地提高患者的福祉，併成為這個基本上未解決的市場領域的首選治療選擇。

關鍵試驗推進全球批准

Soligenix目前正在對HyBryte進行第二項名為FLASH 2的確認性III期臨牀試驗，這是將該療法推向全球商業化以治療早期CTCL的關鍵一步。FLASH 2研究旨在確認第一項FLASH研究的積極結果，並已被歐洲藥品管理局（EMA）接受，並正在與美國食品和藥物管理局（FDA）進行討論。EMA對試驗設計的驗證表明了其實力及其與國際治療批准標準的一致性。

FLASH 2研究與其前身相似，但具有更長的18周雙盲安慰劑對照治療期，比第一次FLASH試驗中最初的6周治療期長三倍。這一延長的時間軸預計將提供有關HyBryte安全性和有效性的更全面的數據。重要的是，兩項研究之間的患者入選和排除標準以及主要終點等關鍵要素是一致的，這支持了試驗結果的完整性和可比性。

估計有80名患者將在美國和歐洲的臨牀中心入組。這種跨國方法旨在支持廣泛的監管提交，併爲HyBryte在全球範圍內的商業發佈掃清道路。隨着招生按計劃進行，Soligenix預計將在2026年報告頂級業績。這些數據可能會顯着加強HyBryte成為第一個批准的早期CTCL一線治療方法的理由。隨着Soligenix繼續推進這一有前途的療法，FLASH 2代表着該公司努力解決罕見疾病和腫瘤學界長期未滿足的醫療需求的一個潛在變革性里程碑。

試驗結果強化了HyBryte的承諾

Soligenix的HyBryte成功完成了其第一項3期臨牀試驗（即Flash研究），達到了一個關鍵里程碑，取得了統計學上顯着的積極結果，標誌着早期皮膚T細胞淋巴瘤（CTCL）治療向前邁出了重要一步。HyBryte因解決未滿足的關鍵醫療需求而受到認可，已在美國和歐盟獲得孤兒藥稱號，並獲得FDA的快速通道地位。

與許多現有的CTCL療法通常需要一年或更長時間才能證明有效性相反，HyBryte僅在六周內就產生了具有統計意義的臨牀反應。繼續治療進一步提高了療效，12周時有效率攀升至40%，18周時達到49%。重要的是，該療法被證明對錶面水平的斑塊病變和更深的斑塊病變都有效，這一區別使其與當前的許多早期CTCL治療不同，后者往往主要在斑塊型疾病中表現出療效。這種對病變類型的更廣泛影響凸顯了HyBryte在管理這種多樣化且具有挑戰性的疾病方面的差異化潛力。該研究的結構和結果強化了HyBryte作為一種實用的非侵入性治療選擇的前景，可以重新定義CTCL患者的護理。

HyBryte還因其強大的安全性和耐受性而脫穎而出。ASH試驗的結果顯示不良事件很少，這與其他可能導致顯着短期和長期副作用的CTCL治療相比是一個顯着的優勢。這使得HyBryte特別適合可能正在處理其他健康問題並且對治療相關併發症特別敏感的老年患者。

HyBryte的另一個創新功能是使用可見熒光而不是傳統的紫外線（紫外線）光進行激活。這種方法消除了傳統光療通常相關的致癌風險，在保持治療功效的同時提供更安全的治療體驗。通過安全可見光激活合成金絲桃素，提高了患者的安全性和便利性。總而言之，Flash和正在進行的Flash 2研究的結果使HyBryte成為引人注目的領跑者，成為第一個獲得批准的早期CTCL主要治療方法，為現有護理標準提供了更快、更安全、更全面的替代方案。

安全與市場潛力一致

HyBryte在治療皮膚T細胞淋巴瘤（CTCL）方面最重要的優勢之一是其一貫良好的安全性記錄，這一點在多項臨牀試驗中得到了證明。與目前批准的許多早期CTCL治療方法（通常與嚴重甚至危及生命的副作用有關）相比，HyBryte顯示出出色的耐受性，迄今為止沒有報告任何安全性問題。其獨特的作用機制不涉及DNA損傷-這是治療領域的一個重要優勢，因為許多治療方法會帶來風險，如黑色素瘤，其他形式的癌症，嚴重的皮膚損傷和加速皮膚老化。

鑑於現有的CTCL治療方法只有在其他選擇失敗后才被批准使用，並且沒有一種藥物被批准用於最初的一線使用，這種強大的安全性特徵變得更加重要。在這種情況下，安全考慮在治療決策中佔據重要地位，特別是對於可能還患有其他疾病的老年患者來説。HyBryte的特性，包括低全身吸收、其非致突變活性化合物以及使用可見、非致癌光進行激活，使其成為一種特別安全和實用的選擇。由於目前還沒有可用的一線療法，HyBryte完全有能力通過將安全性與臨牀有效性相結合來填補這一關鍵空白。

除了其強大的治療潛力之外，HyBryte還在一個基本上服務不足的市場上提供了巨大的商業機會。分析師估計全球CTCL治療市場將超過9.9億美元，凸顯了對創新有效療法的巨大需求。隨着臨牀開發的進展，HyBryte不僅有潛力改變患者的治療結果，而且有可能成為CTCL管理中的新護理標準，滿足緊迫的臨牀需求，同時為醫療保健提供者和投資者提供可擴展的解決方案。

腫瘤學研究的進展

製藥研究領域正在不斷發展，生物製藥領域幾家關鍵參與者最近的公告凸顯了重大進展。從充滿希望的臨牀試驗結果到旨在擴大市場影響力的戰略合作伙伴關係，這些發展爲患者和臨牀醫生帶來了新的希望。

Amgen Inc.正在報告其3期FORTITUDE-101臨牀試驗的結果，該試驗評估了一線bemarituzumab加化療（mFOLFOX 6）。據該公司稱，該試驗在預先規定的中期分析中達到了總生存期（OS）的主要終點。該公司指出，「與安慰劑加化療相比，bemaritumab加化療在患有不可切除的局部晚期或轉移性胃或胃食管交界處（G/GEJ）癌症且FGFR 2b過表達且非HER 2陽性的患者中，OS有統計學顯着且具有臨牀意義的改善。「胃癌是全球癌症相關死亡的第五大原因，全球每年新增病例近100萬例，死亡人數超過65萬，凸顯了嚴重的醫療需求未得到滿足。

Amicus Therapeutics Inc最近宣佈發表了一項對PROPEL研究中ERT經驗隊列數據的事后分析。該研究評價了西葡糖苷酶α-atga+麥格司他（cipa+mig）治療迟發型龐貝氏症（LOPD）成人的療效。該報告發表在《肌肉與神經》上。「在這篇新的出版物中，基於組內效應量分析，從阿糖苷酶α轉換為cipa+mig的受試者在大多數測量的結局中獲得了改善或穩定。

Tonix製藥控股公司報告説，在同行評審期刊《癌細胞》上發表了一篇論文。這篇題為「一種CXCR 4部分激動劑，通過靶向免疫抑制性中性粒細胞和癌症驅動的粒細胞生成來改善免疫療法」的論文代表了Tonix和哥倫比亞大學醫學院科學家之間的合作，並提供了數據，證明用鼠TNX-1700（mTNX-1700）治療增加了胃癌動物模型的生存率並減少了轉移。

Citius腫瘤公司宣佈與全球製藥服務公司Cencora（原名AmerisourceBergen）執行分銷服務協議。該協議標誌着該公司在LyMPHIR（denileukin diftitox-cxdl）商業推出戰略上又向前邁出了重要一步，該戰略是其FDA批准的針對複發性或難治性皮膚T細胞淋巴瘤（CTCL）的免疫療法。這項新協議擴大了Citius Oncology的商業分銷網絡，在推出時提供了更多的訪問權限和產品可用性。與特種藥品分銷和服務領域的領導者Cencora的協議建立在之前宣佈的分銷服務協議的基礎上，以支持LyMPHIR的長期可擴展性和市場影響力。

這些最近的進展凸顯了癌症治療的動態和充滿希望的前景。從在針對胃癌和晚發型龐貝氏症等疾病的臨牀試驗中顯示出希望的創新療法，到確保像LyMPHIR這樣獲得批准的治療方法能夠更有效地惠及患者的戰略商業舉措，生物製藥行業繼續突破可能的界限。

有關更多信息，請訪問Soligenix Inc.

關於Network NewsWire

Networks NewsWire（「NNW」）是一個專業的傳播平臺，專注於為私營和上市公司以及投資界提供金融新聞和內容分發。它是IBN動態品牌組合中的70多個品牌之一，提供：（1）通過InvestorWire訪問龐大的有線解決方案網絡，以有效地覆蓋無數目標市場，人口統計和不同行業;（2）向5，000多個網點提供文章和編輯辛迪加;（3）增強新聞稿，以確保最大的影響力;（4）通過IBN向數百萬社交媒體關注者分發社交媒體;以及（5）全套定製的企業傳播解決方案。憑藉廣泛的影響力和經驗豐富的撰稿記者和作家團隊，NNW具有獨特的優勢，可以最好地為希望接觸投資者，影響者，消費者，記者和公眾等廣泛受眾的私營和上市公司提供服務。通過在今天的市場中削減信息過載，NNW為其客户帶來了無與倫比的認可和品牌知名度。

NNW是突發新聞，有見地的內容和可操作的信息匯聚的地方。

欲瞭解更多信息，請訪問www.NetworkNewsWire.com

請查看NNW網站上適用於NNW提供的所有內容的完整使用條款和免責聲明，無論在何處發佈或重新發布：http://www.nnw.fm/Disclaimer

Networks NewsWire由IBN提供支持

聲明：Network NewsWire（NNW）是上述文章和內容的來源。提及除所述發行人以外的任何發行人僅旨在識別行業參與者，並不構成對任何發行人的認可，也不構成與所述發行人的比較。NNW在本新聞稿中表達的評論、觀點和意見僅代表NNW。本文和內容的讀者同意，他們不能也不會尋求對讀者或訂閲者的任何投資決定承擔責任。NNW是一家新聞傳播和金融營銷解決方案提供商，不是註冊的經紀交易商/分析師/投資顧問，沒有持有投資許可證，並且不得出售、出售要約或購買要約任何證券。

與被描述公司相關的文章和內容代表作者的個人和主觀觀點，並可能隨時更改，恕不另行通知。文章中提供的信息和內容來自作者認為可靠的來源。然而，作者尚未獨立覈實或以其他方式調查所有此類信息。作者、NNW或其各自的任何附屬公司均不保證任何此類信息的準確性或完整性。本文和內容不是也不應被視為投資建議或有關任何特定證券或行動方案的建議;強烈建議讀者在做出任何投資決定之前與自己的投資顧問交談，並審查被描述的發行人向美國證券交易委員會提交的所有文件，並應瞭解與被描述的發行人的投資相關的風險證券，包括但不限於您的投資完全損失。

NNW不持有本新聞稿中提及的任何公司的股份。

本新聞稿包含經修訂的1933年證券法第27 A條和經修訂的1934年證券交易法第21 E條含義內的「前瞻性陳述」，此類前瞻性陳述是根據1995年私人證券訴訟改革法案的安全港條款做出的。「前瞻性陳述」描述未來預期、計劃、結果或策略，通常前面有「可能」、「未來」、「計劃」或「計劃」、「將」或「應該」、「預期」、「預期」、「草案」、「最終」或「預計」等詞語。請注意，此類陳述受到多種風險和不確定性的影響，可能導致未來的情況、事件或結果與前瞻性陳述中預測的結果存在重大差異，包括由於各種因素，實際結果可能與前瞻性陳述中預測的結果存在重大差異的風險，以及公司10-K或10-KSB表格年度報告以及該公司向美國證券交易委員會提交的其他文件中識別的其他風險。您在評估本文包含的前瞻性陳述時應考慮這些因素，而不要過度依賴此類陳述。本新聞稿中的前瞻性陳述截至本新聞稿之日做出，NNW不承擔更新此類陳述的義務。

NetworkNewsWire New York，NY www.NetworkNewsWire.com 212.418.1217辦公室Editor@NetworkNewsWire.com

徽標-https://mma.prnewswire.com/media/2660018/5446885/NetworkNewsWire_Logo.jpg

查看原創內容下載多媒體：https://www.prnewswire.com/news-releases/clinical-progress-in-rare-disease-signals-long-term-revenue-potential-for-innovators-302523131.html

來源網絡新聞網