中國生物製藥自主研發的羅伐昔替尼片「TQ05105 (JAK/ROCK抑制劑)」被納入突破性治療藥物程序

中國生物製藥(01177)公佈，該集團自主研發的羅伐昔替尼片「TQ05105 (JAK/ROCK抑制劑)」已被中國國家藥品監督管理局藥品審評中心 (CDE)納入突破性治療藥物程序(BTD)，用於慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的治療。

羅伐昔替尼是全球研發進度最快的JAK/ROCK雙重小分子抑制劑。該集團已於2024年7月向CDE遞交羅伐昔替尼的上市申請並獲受理，用於治療中高危骨髓纖維化(MF)。目前，羅伐昔替尼正在中國開展cGVHD的III期臨牀試驗，並已在美國獲批開展II期臨牀試驗。

異基因造血干細胞移植(allo-HSCT)是治療惡性血液系統疾病的一種有效方式，而慢性移植物抗宿主病(cGVHD)是allo-HSCT的主要併發症之一，發生率可達30%-70%。羅伐昔替尼的Ib/IIa期臨牀結果已發表於國際血液學領域頂級期刊《Blood》：該研究共納入44例中度或重度糖皮質激素難治性或依賴性cGVHD患者，未出現劑量限制性毒性，且未發生與羅伐昔替尼相關導致停藥的不良事件。最佳總體緩解率(BOR)為86.4%，12個月無失敗生存率(FFS)為85.2%，88.6%的受試者降低了對糖皮質激素劑量的需求，59.1%的受試者cGVHD相關症狀得到改善。

目前，羅伐昔替尼用於治療中重度cGVHD的Ⅲ期臨牀試驗正在受試者招募環節。該集團將加速羅伐昔替尼的全球臨牀開發，儘早為全球患者帶來更優的治療方案。