RNA療法先鋒Ionis Pharmaceuticals(IONS.US)亮眼財報引爆機構唱多 大摩上調至「買入」看漲45%

智通財經APP獲悉，美國生物科技公司Ionis Pharmaceuticals（IONS.US）近期引起市場關注，該公司市值達68億美元，專注研發RNA靶向療法，用於治療由基因或生化調節異常引發的疾病。基於該公司近日發佈的強勁二季度業績，摩根士丹利分析師邁克爾·烏爾茨將其評級上調至「買入」，並給出62美元目標價，具備約45%的潛在上漲空間。

數據顯示，第二季度公司總營收同比大幅增長100.8%，達到4.52億美元；每股收益為0.70美元，相比去年同期的每股虧損0.45美元實現扭虧為盈。

烏爾茨表示，看漲Ionis的原因在於其出色的運營表現與前景可期的未來催化劑。據悉，該公司已有多款獲批產品上市，其中多數是與大型製藥企業合作開發的成果。不過，其獨立推出的獨家產品Tryngolza於去年12月上市后，便取得了「重磅炸彈」級別的商業成績。

截至目前，Ionis股價今年已累計上漲21.5%，表現遠超大盤。

大摩為何上調IONS股票評級？

邁克爾·烏爾茨指出，Tryngolza的上市是Ionis第二季度財報中的亮點，其業績不僅超出華爾街預期，還高於公司內部的最初銷售預測。這款藥物商業亮相的成功，彰顯了Ionis管理層卓越的執行能力，也鞏固了投資者對公司戰略方向的信心。

Tryngolza（通用名olezarsen）用於與飲食配合治療成人罕見且危及生命的遺傳性乳糜微粒血癥綜合徵（FCS）。在上市后的第二個完整季度（即今年第二季度），該藥物的淨產品銷售額達1900萬美元。

公司管理層在第二季度財報會議中強調，醫生對大量患者處方該藥物，這表明醫療界對其信心不斷提升。此外，約60%的患者享有商業保險覆蓋，40%由政府醫保計劃覆蓋，且超過90%的患者無需支付自付費用，這些因素共同促成了藥物的成功。

關鍵的是，憑藉歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）的積極意見，Ionis正計劃將Tryngolza的市場擴展至整個歐洲，為其國際化佈局奠定重要基礎。同時，公司還從多款合作產品中獲得7000萬美元的特許權使用費，其中包括：

- 與渤健（Biogen，BIIB.US）合作開發的嵴髓性肌萎縮症治療藥物Spinraza（nusinersen）

- 與阿斯利康（AstraZeneca，AZN.US）聯合商業化的ATTRv PN治療藥物Wainua（eplontersen）

摩根士丹利的烏爾茨還提到，多項即將發生的事件可能推動股價上漲，包括預計於2026年公佈的嚴重高甘油三酯血癥（SHTG）三期臨牀試驗結果以及其他管線更新。此外，關鍵意見領袖對olezarsen治療SHTG的三期CORE/CORE2試驗數據的早期反饋極為積極，進一步增強了市場樂觀情緒。公司預計將於今年9月公佈該試驗的頂線數據。

值得注意的是，Ionis擁有豐富的后期管線，多款藥物處於臨牀2-3期開發階段。其中，Donidalorsen有望於8月獲批用於治療遺傳性血管水腫（HAE）——這是一種罕見但廣為人知的遺傳性疾病，會導致患者出現痛苦的腫脹發作。

管理層認為，Donidalorsen有潛力顯着擴大公司的市場份額，因為每年高達20%的HAE患者會更換預防性治療方案，這表明現有治療方案存在未被滿足的需求。此外，ION582已啟動三期臨牀試驗，旨在評估其治療安格爾曼綜合徵（AS，一種嚴重的罕見神經發育障礙）的療效。

摩根士丹利認為，憑藉一款成功上市的藥物以及多項潛在催化劑，Ionis已為持續增長做好充分準備。

公司管理層同樣信心滿滿，認為當前的發展勢頭將帶來長期的收入增長和正向現金流。對於全年業績，Ionis預計營收將增長17%-20%，達到8.25億-8.5億美元；而分析師預測其全年營收將達8.696億美元。

其他機構怎麼看？

除摩根士丹利外，奧本海默、Needham、雷蒙德·詹姆斯和H.C. Wainwright等機構的分析師也維持對IONS股票的「買入」評級。其中，H.C. Wainwright已將目標價從50美元上調至65美元。

富國銀行分析師Yanan Zhu在Ionis公佈強勁的第二季度業績后，維持對該股的「買入」評級及77美元的目標價。該行表示，Ionis的業績既體現了營收增長勢頭，也彰顯了運營紀律性。Zhu還特別強調了公司的戰略執行力，尤其是Tryngolza的成功上市。

展望未來，Zhu預計多項關鍵催化劑將帶來額外上漲空間，包括即將公佈的關鍵試驗結果和潛在的監管里程碑。這些進展有望進一步強化公司的管線實力，為股東釋放長期價值。

總體而言，在華爾街，IONS股票維持「適度買入」評級。在覆蓋該股的23位分析師中，15位給予「強烈買入」評級，2位建議「適度買入」，5位評為「中性」，僅1位建議「強烈賣出」。分析師平均目標價為57.77美元，較當前股價存在35%的上漲潛力；而最高目標價達83美元，意味着未來12個月該股可能有93%的漲幅。

憑藉成功的產品上市和接近關鍵里程碑的強大管線，Ionis有望成為一家多產品、數十億美元級別的生物科技領軍企業，這也解釋了分析師對其股票的樂觀態度。Ionis正在構建以增長為導向的長期商業模式，既能為患者提供變革性療法，又能為投資者帶來豐厚回報，使其成為一支值得長期關注的生物科技股。