福泰製藥發佈Q2財報，VX-993不及預期引發股價大跌

2025年8月4日，福泰製藥（Vertex Pharmaceuticals）發佈了2025年第二季度財報。財報顯示，公司在該季度實現了強勁的業績增長，收入和淨利潤均超出了市場預期，核心產品表現穩健，管線研發進展順利，同時對全年財務指引做出了重申。但是，由於疼痛管理藥VX-993 的 2 期試驗未達急性疼痛主要終點，公司股價短期承壓。

一、Q2業績概況：營收同比增長11.7%，非GAAP利潤率大幅提升

福泰製藥2025年Q2總營收達到29.6億美元，較2024年同期的26.5億美元同比增長11.7%，主要得益於核心產品的持續增長及新產品的貢獻。其中，產品淨收入為29.4億美元，其他收入為0.21億美元。

從具體產品來看：

囊性纖維化（CF）領域的核心產品TRIKAFTA/KAFTRIO繼續保持穩定增長，Q2收入達25.5億美元，較2024年同期的24.5億美元增長4.1%，仍是公司營收的主要支柱。

新一代CF藥物ALYFTREK自獲批后快速放量，Q2貢獻收入1.57億美元，成為營收增長的重要新動力。

其他產品收入（含CASGEVY和JOURNAVX）為2.36億美元，其中CASGEVY貢獻3000萬美元，JOURNAVX貢獻1200萬美元，顯示出新產品商業化的初步成效。

在盈利指標方面，公司非GAAP運營利潤達13.3億美元，同比實現從虧損31.5億美元到盈利13.3億美元的大幅逆轉；非GAAP運營利潤率為45%，較2024年同期的119%顯著提升，反映出規模效應下成本控制的有效性。

非GAAP淨利潤為11.7億美元，合每股攤薄收益4.52美元，而2024年同期為淨虧損33.1億美元（每股虧損12.83美元）。截至Q2末，公司現金及等價物、有價證券總額達120億美元，為后續研發投入和商業拓展提供了充足資金保障。

二、主要業務進展：核心領域鞏固領先，管線研發多點突破

1. 囊性纖維化（CF）：新一代產品驅動市場份額提升

作為福泰製藥的傳統優勢領域，CF業務在Q2延續了強勁表現，核心在於ALYFTREK的快速滲透和管線的持續迭代。

ALYFTREK商業化加速：該產品已在美國、英國、歐盟、加拿大獲批，適用於6歲及以上患者。其憑藉「每日一次」的便捷 dosing方案和更優的CFTR功能改善，成為CF治療的新標杆。目前已在英格蘭、德國、丹麥完成報銷談判，愛爾蘭將很快跟進，同時正與加拿大及其他歐盟國家協商報銷事宜，預計將進一步擴大患者可及性。公司預計，隨着時間推移，多數TRIKAFTA患者將因ALYFTREK的多重優勢轉向該產品。

管線迭代穩步推進：下一代CFTR調節劑VX828組合療法（3.0方案）在體外研究中展現出福泰歷史上最強的CFTR校正效果，目前正完成健康志願者研究，計劃於2025年底啟動CF患者隊列研究。針對無法從現有CFTR調節劑獲益的約5000名患者，mRNA療法VX522在獨立數據監測委員會（IDMC）支持下，計劃重啟1/2期研究的多劑量遞增（MAD）部分，近期將恢復給藥。

2. 細胞與基因治療：CASGEVY全球放量，T1D療法進入關鍵階段

CASGEVY（鐮狀細胞貧血/輸血依賴型β地中海貧血）：該產品已在美、英、歐盟、沙特等多個國家和地區獲批，全球商業化 momentum 持續提升。截至Q2末，全球已激活超過75個授權治療中心（ATC），約250名患者被轉診，115名患者完成首次細胞採集（其中Q2新增35名），29名患者完成輸注（Q2新增16名）。在美國，已通過 Medicaid 單病例協議及CMMI示範項目擴大覆蓋；在海外市場，正通過報銷談判進一步提升可及性，預計將成為長期增長引擎。

1型糖尿病（T1D）療法Zimislecel：3期試驗 dosing即將完成，計劃於2026年提交全球監管申請。該療法在1/2期試驗中展現出優異療效：12名隨訪至少1年的患者全部實現HbA1c<7%，10名在12個月時達到胰島素獨立，且消除了嚴重低血糖事件。初期上市目標為約6萬名重度T1D患者，同時公司正探索改進免疫抑制、低免疫胰島細胞等技術，以擴大適用人羣。

3. 腎臟疾病：多個管線進入關鍵節點

APOL1介導的腎臟疾病（AMKD）：核心藥物Inaxaplin的3期AMPLITUDE試驗中期分析（IA）隊列計劃於2025年底完成入組，若結果積極，有望提交美國加速批准申請。同時，針對合併症患者的2期AMPLIFIED試驗也在推進，預計2025年底完成入組。此外，美國CMS新增AMKD的ICD10診斷代碼，將提升疾病識別率，為未來治療普及奠定基礎。

IgA腎病（IgAN）與原發性膜性腎病（pMN）：Povetacicept（雙靶點BAFF/APRIL抑制劑）在IgAN的3期RAINIER試驗中，IA隊列已完成入組，計劃2026年H1提交加速批准申請，全隊列入組將於2025年底完成；針對pMN的2/3期關鍵試驗將於年內啟動，有望成為該領域突破性療法。

4. 疼痛管理：JOURNAVX快速放量，管線持續推進

JOURNAVX（急性疼痛）：作為美國近期獲批的NaV1.8抑制劑，其商業化進展顯著：已覆蓋約1.5億美國人的醫保，與2家頂級PBM達成正式合作，16個州的Medicaid計劃無需前置審批即可報銷；在醫院渠道，已進入50多家大型醫療系統和500多家醫院的 formulary。截至7月中旬，處方量已突破11萬張，覆蓋住院/門診多場景，驗證了其商業潛力。

糖尿病周圍神經病變（DPN）：Suzetrigine的3期試驗正在進行，第二個3期試驗即將啟動，計劃2026年底完成全部入組。VX-993的2期試驗未達急性疼痛主要終點，試驗結果顯示，儘管中劑量和高劑量 VX-993 在 SPID48（48 小時疼痛強度差異總和）指標上較安慰劑有數值上的改善，但未達到統計學顯著性，而低劑量組與安慰劑差異極小。不過，該藥物安全性和耐受性良好，無相關嚴重不良事件，且安慰劑效應得到有效控制，藥物暴露量也達到預期水平。這一結果意味着 VX-993 在急性疼痛領域的短期推進遇阻，但並未完全終止其研發。公司表示將繼續推進該藥物在糖尿病周圍神經病變（DPN）等其他疼痛適應症中的 2 期研究，探索其在不同疼痛場景下的潛力。

5. 其他領域：罕見病管線佈局深化

常染色體顯性多囊腎病（ADPKD）：首款PC1校正劑VX407計劃於2025年Q3啟動2期概念驗證試驗，針對PKD1基因特定變異患者，預計覆蓋約3萬名患者（佔ADPKD總人羣的10%）。

強直性肌營養不良1型（DM1）：VX670的1/2期試驗正在推進，計劃2026年H1完成MAD部分的入組和 dosing。

三、未來展望：重申全年指引，「五年五上市」目標穩步推進

公司重申2025年全年總營收目標為118.5-120億美元，主要增長動力包括：CF業務的持續增長（含ALYFTREK全球放量）、CASGEVY在多地區的滲透率提升、JOURNAVX在美國市場的進一步拓展。

成本端，合併非GAAP研發、收購IPR&D及SG&A費用預計為49-50億美元，非GAAP有效税率為20.5%-21.5%，顯示出公司在高研發投入下對盈利的把控能力。

公司計劃在2028年前完成「五年五上市」目標，2025-2026年關鍵節點包括：

2025年底：啟動VX828 CF患者研究、完成Zimislecel 3期 dosing、推進CASGEVY 511歲人羣3期試驗 dosing。

2026年：提交Zimislecel全球監管申請、Povetacicept IgAN加速批准申請、Inaxaplin AMKD加速批准申請。

福泰製藥通過「CF業務為基石、細胞基因治療+腎臟疾病+疼痛管理為新增長極」的多元化佈局，已構建起覆蓋多疾病領域的管線矩陣。從患者規模看，其在研產品覆蓋的潛在人羣包括：380萬T1D患者、25萬AMKD患者、30萬IgAN患者等，長期市場空間廣闊。VX-993的2期試驗未達急性疼痛主要終點可能短期會影響公司的股價，但是不改公司的長期投資價值。