重磅！全球十大最貴藥物之一首次在國內報上市

（來源：抗體圈）

截圖來源：CDE 官網

Zolgensma 是一款用於治療脊髓性肌萎縮症（SMA）的基因療法，其獨特優勢在於通過單次靜脈注射，就能讓患者體內持續表達 SMN 蛋白，進而有效阻止疾病進展。這款療法的歸屬可追溯至 2018 年，當時諾華公司以 87 億美元收購 AveXis 公司，由此將其納入麾下。2019 年 5 月，Zolgensma 首次獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准上市，適用人羣為兩歲以下的 I 型 SMA 患者。

據諾華此前披露的信息，該公司在 Zolgensma 的研發上投入巨大，總研發成本高達 94 億美元，約合人民幣 669 億元。與高昂的研發投入相對應的是其不菲的定價 —— 每劑 210 萬美元（約合人民幣 1495 萬元），這一價格也使得 Zolgensma 成功躋身 「全球十大最貴藥物」 榜單，位列第九位。

從銷售額角度來看，Zolgensma 上市后第一季度銷售額就達到了 1.6 億美元，2021 年銷售額高達 13.51 億美元，2022 年銷售額進一步上漲到 13.7 億美元，2024 年銷售額為 12.14 億美元。

根據 Insight 數據庫信息，Zolgensma 於 2022 年 4 月在國內首次啟動臨牀試驗。該試驗屬於全球 III 期臨牀 STEER 研究（編號 NCT05089656）的中國部分，採用隨機、假操作對照、雙盲設計，針對 2-18 歲初治的 2 型 SMA 患者，計劃在中國入組 20 人，國際入組 125 人。

2024 年 12 月，諾華宣佈 STEER 研究達到主要終點。據其新聞稿披露，這是首個在兩歲及以上未接受過治療的 SMA 患者中證實具有臨牀獲益的試驗性基因療法。研究結果顯示，與對照組相比，接受鞘內注射 Zolgensma 治療的患者，其 Hammersmith 運動功能量表擴展版（HFMSE）總分較基線水平有所提升，這一變化表明患者的運動功能得到改善。相關詳細數據將於 2025 年舉辦的醫學會議上公佈。

在安全性方面，Zolgensma 表現良好，治療組與對照組的總體不良事件及嚴重不良事件發生率相近，最常見的不良事件包括上呼吸道感染、發熱和嘔吐。

Insight 數據庫同時顯示，目前全球範圍內獲批的 SMA 新葯僅有 3 款，分別是 PTC Therapeutics 公司的利司撲蘭、Ionis Pharmaceuticals 公司的諾西那生，以及諾華的 Zolgensma。值得注意的是，前兩款均為化學藥物，而 Zolgensma 是唯一一款基因治療藥物。

截圖來源：Insight 數據庫