AAV基因治療：腦科+眼科進展迅速 關注康弘/特寶/海特

創新葯專題：AAV基因治療：「腦科+眼科」進展迅速，關注康弘藥業、特寶生物和海特生物。rAAV具備小尺寸、非致病性、多種組織嗜性、穩定的轉基因表達、複製缺陷、可工程化的衣殼，以及適配多種載荷遞送的能力，使得AAV基因治療近幾年取得快速發展。由於不同AAV血清型具有獨特的組織趨向性，因而理論上AAV基因治療可以應用到諸多適應症。近幾年AAV基因治療在商業化上取得了不錯的進展，如諾華的Zolgensma銷售額也已突破10億美金，海外MNC對於AAV基因治療臨牀項目的佈局以賽諾菲、拜爾、羅氏較多，而禮來、羅氏、諾華等紛紛佈局AAV新型載體以期其在常見病領域的應用。從適應症來看目前AAV基因治療也逐步拓展到CNS和眼科等常見病領域。（1）在中樞神經領域：由於某些AAV血清型能夠穿越完整的血腦屏障，且AAV在神經元中可持續表達治療蛋白數年可以實現更長效的治療，使得AAV基因治療在CNS應用價值巨大，目前已證實AAV對單基因神經疾病(如SMA、芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症)、神經退行性疾病(帕金森病、阿爾茨海默病)等均有治療潛力；（2）在眼科領域：由於眼部具有相對免疫豁免特性、局部封閉環境、單基因病集中以及所需藥物劑量較低的特性，眼科成為AAV基因治療又一重要應用領域，行業內Regenxbio/艾伯維ABBV-RGX-314有望在2025年完成兩項關鍵性臨牀。國內企業中，建議關注AAV基因治療管線較為豐富、進度較快，且管線有差異化的公司，如康弘藥業（眼底病KH631和KH658進度領先）、特寶生物（脊髓型肌萎縮症、擴張型心肌病）和海特生物（中眸醫療RP光遺傳學基因療法）。

本周行業事件主要有：1）7月28日，恆瑞醫藥與GSK達成協議，將潛在同類最佳的PDE3/4雙靶點抑制劑HRS-9821項目（除中國區外）的全球獨家權利，以及最多11個其他項目（除中國區外）的全球獨家許可選擇權，有償授予GSK。該交易的潛在總金額高達120億美元。2）7月30日，石藥集團盤后公告，已與Madrigal就集團的口服小分子GLP-1受體激動劑SYH2086在全球的開發、生產及商業化訂立獨家授權協議。包括1.2億美金首付款和20.75億美金的總額。3）8月1日，賽諾菲宣佈引進維亞臻APOC siRNA新葯Plozasiran的大中華區權益。根據協議，維亞臻將獲得1.3億美元預付款，2.65億美元里程碑付款，以及一定比例的銷售分成，合作總金額3.95億美元。

覆盤及中長期投資策略：由國際肺癌研究協會（IASLC）主辦的2025年世界肺癌大會（WCLC）將於當地時間9月6日-9日舉行，本周官網披露了入選本次大會的摘要標題，在口頭報告（Oral）和簡短口頭報告（Mini Oral）專場中， 43項中國研究入選，其中oral有15項，mini oral有28項，建議關注。中長期維度，我們建議積極擁抱Biopharma、一/二線龍頭標的創新葯及仿轉創標的，建議戰略重點關注康方生物、百濟神州、信達生物和康弘藥業。行業催化方面關注潛在大品種數據讀出及授權出海、中報業績表現亮眼或潛在大品種今年醫保談判的企業。我們認為中國創新葯正在「量變引起質變」，看好創新葯5-10年的產業趨勢，建議關注：【Pharma重估】恆瑞醫藥、中國生物製藥、三生製藥、遠大醫藥、東陽光藥、康哲藥業、奧賽康；【Biopharma】科倫博泰、上海誼眾、雲頂新耀、再鼎醫藥、復宏漢霖、映恩生物、神州細胞、邁威生物。【Biotech】益方生物、基石藥業、藥捷安康、科濟藥業、歌禮制藥、加科思、華領醫藥。【仿轉創】舒泰神、一品紅、泰恩康、珍寶島、科興製藥、悦康藥業。

創新葯本周建議關注組合：康方生物、百濟神州、信達生物、康弘藥業、特寶生物、恆瑞醫藥、和鉑醫藥、上海誼眾、基石藥業。

風險提示：行業需求不及預期風險、公司業績不及預期風險、市場競爭加劇風險。