諾和諾德的Alhemo贏得FDA Nod，擴大血友病患者的皮下注射選擇

美國食品和藥物管理局周五批准諾和諾德A/S（紐約證券交易所代碼：NVO）Alhemo（concizumab-mtci）注射劑作為每日一次的預防劑，以預防或減少12歲及以上血友病A或B患者出血發作的頻率，且不含抑制劑。

2024年12月，FDA批准Alhemo用於12歲及以上血友病A或B患者，並使用抑制劑。

目前，許多不含抑制劑的甲型或乙型血友病治療都是通過靜脈輸注進行的。獲得批准后，Alhemo現在為這一人羣提供皮下注射治療選擇。

Alhemo旨在阻止一種名為組織因子途徑抑制劑（TFPI）的蛋白質，該蛋白質可以阻止血液凝固。

另請閲讀：輝瑞在有希望的數據后尋求血友病藥物的標籤擴展

通過抑制TFPI，Alhemo可以改善凝血因子VIII和IX缺失或缺乏時（無論抑制劑狀態如何），這有助於凝血並防止出血。

關鍵III期探索者8試驗的主要目的是比較接受Alhemo預防治療與未預防治療（按需因子VIII/因子IX治療）的12歲及以上HA/HB不含抑制劑的患者中治療的自發性和創傷性出血事件的數量（通過DAB測量）。

該研究顯示，血友病B患者的DAB在統計學上顯着下降了79%，血友病A患者的DAB下降了86%。

此外，平均和中位DAB的顯着降低進一步增強了Alhemo預防治療在減少兩組患者出血方面的功效，B型血友病患者的平均DAB為3.1，中位DAB為1.6，而A型血友病患者的平均DAB為14.8和14.9，平均DAB為2.7，中位DAB為2.9，A型血友病患者，而分別為19.3和19.6。

Alhemo以預充式預混合筆形式提供，用於通過單獨提供的32號、4 mm細針進行皮下注射（60毫克/1.5毫升、150毫克/1.5毫升或300毫克/3毫升），為患有血友病的患者提供了額外的治療選擇，目前不含抑制劑。

今年2月，諾和諾德報告了對70名患有A型血友病兒童（1 -11歲）（含和不含抑制劑）進行的III期FRONTIER 3試驗的中期結果。

DAB中位數為零; 74.3%的參與者接受治療的出血為零。

所有接受抑制劑治療的甲型血友病兒童（n=14）報告的治療出血為零。數據表明Mim 8耐受性良好且有效。

該公司預計將在2025年提交Mim 8監管文件。

今年3月，FDA批准了Sanofi SA（納斯達克股票代碼：SNY）的Qfitlia（fitusiran），這是第一種用於常規預防的抗血栓降低（AT）療法，用於預防或減少患有血友病A或B的成人和兒童患者（12歲或以上）出血事件的頻率（含或不含因子VIII或IX抑制劑）。

NVO價格走勢：周五發佈時，NVO股價上漲1.91%，至47.97美元。

閲讀下一頁：

照片：JHVEPhoto，網址：Shutterstock.com