一年兩次！長效降血脂，諾華siRNA療法再獲FDA批准

（來源：求實藥社）

諾華（Novartis）公司今日宣佈，美國FDA已批准其每年兩次給藥的小干擾RNA（siRNA）療法Leqvio（inclisiran）的擴展適應症申請，允許其作為單藥，與飲食控制和運動聯合使用，以降低成人高膽固醇血癥患者的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平。根據新聞稿，美國FDA根據該PCSK9靶向療法降低LDL-C的積極數據，主動要求更新該藥品的標籤。

更新后的藥品標籤去除了Leqvio必須與他汀類藥物聯合使用或在其基礎上使用的限制。其他更新內容還包括將標籤中「原發性高脂血症」一詞統一修改爲更具體的「高膽固醇血癥」，以更準確地強調Leqvio在降低LDL-C方面的治療作用。

心血管疾病（CVD）影響全球數億人，相關死亡人數超過癌症、慢性肺病和糖尿病的總和。據估計，通過解決導致或加重CVD的因素，或可預防約80%因CVD導致的過早死亡。動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）約佔所有心血管死亡案例的85%。ASCVD是由動脈內壁斑塊的形成和生長所引起，而動脈粥樣硬化斑塊主要由LDL-C組成，會隨着時間的推移而積累。體內長期LDL-C水平的升高會增加個體心臟病發作或中風等心血管事件的風險。許多LDL-C水平升高的患者同時患有其他疾病，如高血壓、肥胖或糖尿病，這顯著增加了他們罹患ASCVD和心血管事件的風險。

Leqvio是一款「first-in-class」、靶向PCSK9 mRNA的siRNA療法，最初於2021年12月獲得美國FDA批准，作為飲食和他汀類藥物治療的輔助藥物，用於治療患有原發性高脂血症的成年患者，包括雜合子型家族性高膽固醇血癥（HeFH）患者，以降低其LDL-C的水平。PCSK9蛋白的作用是抑制低密度脂蛋白（LDL）受體的回收和再利用。因此，降低PCSK9蛋白的水平可以讓更多LDL受體回到肝細胞表面，與更多LDL結合，將它們從血液中清除。新聞稿指出，它是首個能夠降低LDL-C的siRNA療法。

去年8月，諾華宣佈其V-MONO臨牀3期試驗達到主要終點。Leqvio作為單藥，可顯著降低中、低風險ASCVD患者的LDL-C水平。分析顯示，與安慰劑和活性對照藥物相比，Leqvio單藥在降低ASCVD患者的LDL-C水平上皆展現優效性，支持Leqvio作為ASCVD一級與二級預防藥物。一級預防是指針對大眾或個人，預防或延緩ASCVD發病的措施。二級預防則是指治療已知、具有臨牀意義的ASCVD，以及預防或延緩疾病症狀發作的措施。

Leqvio須通過醫療專業人員皮下注射，初始劑量為一劑，三個月后再注射一劑，然后每六個月注射一劑。Leqvio每年兩次給藥的特性，可能有助於提升患者治療依從性，這是膽固醇控制中常見的問題。Leqvio最初由Alnylam Pharmaceuticals公司開發，諾華后來獲得了Leqvio開發、生產和商業化的全球權利。

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