Sarepta，Capricor和其他基因治療股票周三發生了什麼？

今年5月，FDA局長Marty Makary任命Vinay Prasad為美國食品和藥物管理局（FDA）生物製品評估與研究中心（CBER）的下一任主任。三個月內，普拉薩德辭職。

美國衞生與公眾服務部發言人告訴美國有線電視新聞網：「普拉薩德博士不想分散FDA在特朗普政府中的偉大工作的注意力，並決定返回加利福尼亞州，花更多時間陪伴家人。」

美國有線電視新聞網（CNN）援引消息人士稱，普拉薩德離職之際，白宮因內部動態而面臨新的辭職壓力，此前有着與唐納德·特朗普總統「非凡」接觸的右翼活動人士勞拉·盧默（Laura Loomer）連續幾天批評。

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普拉薩德博士公開批評生物製藥行業和FDA使用廣泛基於替代終點的加速批准。

普拉薩德強烈反對批准Sarepta Therapeutics Inc.的決定。」（納斯達克股票代碼：SRPT）治療杜興氏肌營養不良症的藥物Elevidys，認為幾乎沒有證據支持基因療法。

7月初，據報道巴西一名年輕患者死亡后，FDA要求Sarepta停止該藥物的運輸。

就在普拉薩德離開的前一天，該機構出人意料地改變了決定，允許薩雷普塔恢復爲某些患者運送物資。

普拉薩德被任命后，細胞和基因治療領域的股票反應負面。分析師正在等待馬卡里或普拉薩德是否會對這些新型療法的指南和監管開發要求產生更大的影響，特別是在罕見疾病的治療方面，現在存在一些懸而未決的問題和增加的不確定性。

7月，FDA向Capricor Therapeutics Inc.發出了一封完整迴應信（RTL）。（納斯達克股票代碼：CAPR）Deramiocel的生物製品許可申請（BLA），該公司是治療杜氏肌營養不良症（DMZ）相關心肌病的主要候選細胞療法。

FDA在RTL中表示，已完成申請審查，但無法批准當前形式的BLA。

該機構特別指出，BLA不符合有效性實質證據的法定要求，並且需要額外的臨牀數據。

在FDA短暫任職期間，普拉薩德博士的部門審查了疫苗，針對罕見疾病的細胞和基因療法發佈了完整的回覆信，併爲Sarepta的Elevidys提供了監管建議。

威廉·布萊爾寫道，目前尚不清楚普拉薩德博士對FDA CBER最近的決定有多大直接影響。然而，對Elevidys的高調和有爭議的處理可能引起了公眾的關注，並影響了該機構的看法，這可能導致他的離職。

分析師薩米·科温斯（Sami Corwins）對CBER頻繁領導層變動表示擔憂，警告稱，這可能會推迟審查時間表並導致產品監管不一致。

儘管目前尚不清楚誰將接替普拉薩德博士，但該公司指出，馬卡里博士強烈支持細胞和基因療法，尤其是針對罕見疾病的療法。

其他股價走高的基因治療公司包括：

uniQure NV（納斯達克股票代碼：QURE）

火箭製藥公司（納斯達克股票代碼：RCKT）

卡巴萊塔生物公司（納斯達克股票代碼：CABA）。

神經基因公司（納斯達克股票代碼：NGNE）

Intellia治療公司（納斯達克股票代碼：NTLA）

價格走勢：截至周三最后一次檢查，CAPR股價上漲16.2%，至7.83美元，SRPT股價上漲13.7%，至17.99美元。

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照片：Shutterstock