兆科眼科用於治療兒童視網膜母細胞瘤的美法侖取得美國FDA孤兒藥資格認證

致力於眼科療法的研發、生產及商業化，以滿足巨大醫療需求缺口的領先眼科製藥企業兆科眼科有限公司（「兆科眼科」或「本公司」; 香港聯交所股份代號：6622）欣然宣佈，本公司擁有專利配方、用於治療兒童視網膜母細胞瘤（「RB」，一種罕見的兒童眼癌）的藥物美法侖，已獲美國食品藥品監督管理局（「FDA」）授予孤兒藥資格認證（Orphan Drug Designation，「ODD」）。

FDA授予的資格認證反映了美法侖在解決重大未滿足醫療需求方面的潛力。美法侖是一種烷化劑類化療藥物，通過化學修飾腫瘤細胞DNA鏈，以發揮其抗癌作用。該過程形成的交聯結構可破壞DNA複製與轉錄功能，針對性殺滅快速分裂的癌細胞。在RB治療中，其局部給藥特性更具臨牀優勢。

取得孤兒藥資格認證將為兆科眼科帶來顯著的戰略優勢。它為兆科眼科在美國提交新葯臨牀試驗申請（「IND」）建立了清晰的路徑。尤為重要的是，如果美法侖成功研發並獲得監管批准，兆科眼科將在新葯申請（「NDA」）批准后享有七年美國市場獨佔權。此項保護涵蓋上市許可持有人 （Marketing Authorization Holder，「MAH」）地位和數據獨佔權利；更關鍵的是，在此期間，無論製劑技術如何創新，FDA將不會批准任何其他美法侖RB適應症產品。目前市場尚無同適應症產品上市，兆科眼科將繼續致力於推動美法侖的研發，以保持其潛在先發優勢。

兆科眼科董事會主席、執行董事兼行政總裁李小羿博士（Dr. Benjamin Li）表示：「我們非常高興兆科的兒童視網膜母細胞瘤藥物取得FDA孤兒藥資格認證。這項成就是我們進入美國市場計劃的又一重要里程碑。美國的《孤兒藥法案》有望賦予的七年市場獨佔權利，不僅為我們提供強大的競爭優勢，更堅定我們對此突破性療法研發與商業化的投入。這項認證使我們更接近使命：為受此罕見眼癌困擾的兒童及家庭帶來希望。」

關於美法侖

美法侖是一種烷化劑類抗腫瘤藥物，通過與DNA作用並干擾DNA複製和細胞分裂，阻斷癌細胞生長擴散。現行臨牀應用主要作為多發性骨髓瘤患者自體造血干細胞移植前的預處理治療，或口服療法不適用的多發性骨髓瘤的姑息治療等。

關於兒童視網膜母細胞瘤

兒童視網膜母細胞瘤是一種罕見的眼癌，主要影響五歲以下兒童。在美國，每年約有200至300例確診病例（美國癌症協會，2023年）。於全球範圍內，每15,000至18,000例活產嬰兒中約有1例患有該病，導致每年約有8,000至9,000例新發病例（世界衞生組織，2024年）。如果及時診斷並接受適當的治療，全球範圍內的整體存活率可超過90%。

(兆科眼科-B)