FDA解除對Sarepta肌肉萎縮症基因療法的安全封鎖-華爾街歡呼

隨着基因療法繼續發展成為醫學治療中一個有前途的前沿領域，監管審查在安全性問題后加強。Sarepta Therapeutics Inc（NASDAQ：SRPT）的最新進展凸顯了生物製藥行業創新與患者安全之間的微妙平衡。

周一，美國食品和藥物管理局（FDA）建議解除Sarepta對Duchenne肌營養不良症基因治療的自願擱置。

該公司在一份聲明中表示，FDA於周一通知了它，並計劃「立即恢復將Elevidys運送到護理地點，以治療杜興寧門診患者。"

周五，FDA在市場收盤后宣佈，正在調查一名8歲男孩的死亡事件，該男孩接受了Sarepta的Elevidys治療杜興肌營養不良症的基因療法。

今年，該公司報告了三起與急性肝衰竭有關的死亡病例，這些患者接受了Elevidys或使用相同AAVrh 74平臺的研究性基因治療。其中一例死亡發生在肢體帶肌營養不良症的臨牀試驗期間。

上周，薩雷普塔自願暫時暫停了所有Elevidys在美國的發貨。

Elevidys於2024年6月獲得了傳統批准，用於治療確診為DMZ基因突變的四歲及以上非卧牀杜氏肌營養不良症（DMZ）患者。此前，該公司於2023年6月獲得了非卧牀DMZ患者的加速有條件批准。

摩根大通寫道，FDA的建議無疑是「明顯的勝利」。

更新很快（就在自願暫停一周后），應該會給公司的財務前景帶來信心。

另請閲讀：分析師下調Sarepta評級，因為Elevidys的安全影響了未來需求

分析師Anupam Rama寫道：「……短期內，公司必須恢復對患者/家長/醫生的信心。

Rama周二將其評級從Underweight上調至中性，並恢復了2026年12月24美元的價格預測。

這位分析師寫道：「瞭解Elevidys的推出曲線后，這種前所未有的監管情況可能需要幾個季度的時間，我們擔心整體風險。」

短期內，摩根大通預計2026年至2028年Elevidys的銷售額將在5億至6億美元左右。

奧本海默還將Sarepta從Perform升級為Outforward，並將價格預測從30美元提高至37美元，理由是監管雲的解除和Elevidys重返市場。

分析師Andreas Argyrides預計，除了PMO特許經營權的8億至9億美元之外，Elevidys在2027年的銷售額約為5億美元，足以滿足2027年可轉換債務義務並維持獲得6億美元循環信貸便利的機會。

SRPT價格走勢：根據Beninga Pro數據，截至周二發佈時，Sarepta Therapeutics股價上漲19.67%，至16.58美元。

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照片：Shutterstock