PTC Therapeutics獲得FDA批准SEPHANCE使用Sepiapterin反應性PKU治療所有年齡段;將於美國東部時間7月28日星期一下午5：00主持電話會議

- 廣泛標籤，包括1個月及以上個體的所有疾病亞型-

- PTC將於美國東部時間7月28日星期一下午5：00主持電話會議-

新澤西州沃倫2025年7月28日/美通社/ -- PTC Therapeutics，Inc.納斯達克股票代碼：PTCT）今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准SEPHIENCE™（sepiapterin）用於治療患有苯丙酮尿症（PKU）的兒童和成人。該批准包括廣泛的標籤，用於治療1個月及以上的成人和兒科患者的高苯丙氨酸血癥（HPA），並伴有Sepiapterin反應性PKU。

FDA的批准是基於APHENITY三期試驗的顯着療效和安全性以及APHENITY長期擴展研究中治療效果的持久性的證據。

SEPHANCE最近獲得了歐盟委員會的上市授權。日本和巴西等其他幾個國家正在審查批准申請。