儘管最近遭遇挫折，Ultragenyx仍代表着「有趣的購買機會」

HC Wainwright負責報道Ultragenyx Pharmaceuticals，Inc.（納斯達克股票代碼：罕見）周一，這在當前水平上代表着一個有吸引力的機會。

分析師Raghuram Selvaraju指出，Ultragenyx股價今年迄今已下跌35%，而基準XBI指數下跌2.7%。

這位分析師表示：「生物製藥公司最多元化、專注於罕見病的公司之一的有趣購買機會。」

HC Wainwright假設承保評級為買入，目標價格為80美元。

該分析師表示，Ultragenyx股價之所以面臨壓力，主要是因為投資者對UX 143（setrusumab）治療成骨障礙（OI或脆骨病）的關鍵Orbit試驗的中期結果感到失望。

今年7月，Ultragenyx和Mereo BioPharma Group plc（納斯達克股票代碼：MREO）宣佈了Orbit研究的隨機、安慰劑對照III期部分，評估UX 143（司曲尤單抗）在兒童和年輕成人oi患者中的作用，該研究正在推進最終分析，與原計劃一致。

第二次中期分析未達到提前結束研究的最小p值閾值p<0.01。

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塞爾瓦拉朱表示，軌道試驗並未失敗，預計最終結果將是積極的，因為風險已被最小化。這應該支持明年向美國監管機構提交司魯尤單抗申請。

分析師還寫道，僅該公司當前的商業投資組合就應該支持每股約35至40美元的公允價值，而不計入管道。

HC Wainwright重點介紹了Ultragenyx的旗艦Crysvita系列，該系列的年銷售額有望達到超過30億美元的峰值。

7月，美國食品和藥物管理局針對Ultragenyx的UX 111（ASO-102）AAC基因療法的生物製品許可申請（BLA）發佈了一份完整迴應信，以治療Sanfilippo綜合徵A型（MPS TGA）。

在RTL中，FDA要求該公司提供與CMS特定方面以及最近完成的製造設施檢查的觀察結果相關的額外信息和改進。

「我們認為，Ultragenyx應該能夠在今年晚些時候重新提交BLA，並可能在2026年中期獲得批准。我們提醒投資者，Sanfilippo綜合症適應症雖然目標市場較小，但代表了一個未滿足需求的高領域，目前沒有批准的藥物，」HC Wainwright周一在一份投資者報告中寫道。

RARE價格走勢：周一發佈時，RARE股價上漲0.93%，至27.59美元。

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照片：Shutterstock