FDA調查接受Sarepta Elevidys治療的8歲兒童死亡

美國食品和藥物管理局（FDA）周五在市場收盤后宣佈，正在調查一名接受Elevidys，Sarepta Therapeutics Inc.的8歲男孩的死亡事件。s（納斯達克股票代碼：SRPT）杜氏肌營養不良症的基因療法。

死亡事件發生在2025年6月7日，促使FDA要求並收到自願暫停產品分銷的通知，以調查安全問題。

Elevidys是一種基於腺相關病毒載體的基因療法，使用Sarepta Therapeutics的AAVrh 74平臺技術治療杜氏肌營養不良症。該產品以單次靜脈注射給藥。

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儘管FDA進行了調查，Sarepta還是在周五發表聲明稱，「這名患者的死亡被認為與Elevidys的治療無關。」

羅氏控股股份公司（OTC：RHHBY）在美國境外銷售Elevidys，也表達了這一觀點，稱男孩不是臨牀試驗參與者，報告醫生評估他的死亡與基因治療無關。兩家公司均已向衞生當局報告死亡情況。

Sarepta於2025年6月18日通過FDA的上市后電子數據庫FAERS正式向FDA報告了這一事件。來自Stat News的另一份報告顯示，巴西監管機構和醫生將男孩的死亡歸因於免疫抑制加劇的嚴重流感感染。

威廉·布萊爾指出，FDA報告説，死亡的男孩是8歲，儘管Elevidys在巴西只被批准用於4至7歲仍能走路的男孩。

這表明治療可能在孩子太老而無法獲得資格之前就已經迅速進行，這意味着治療不能推迟到巴西流感季節之后。

雖然衆所周知免疫抑制會增加感染和相關併發症的風險，但這個案例凸顯了需要進行更多研究和更好地瞭解基因治療中的這些風險。然而，仍然沒有足夠的信息來清楚地確定導致孩子死亡的原因。

分析師薩米·科温（Sami Corwin）表示：「此外，我們對FDA為何要調查被認為與基因治療無關的死亡事件感到困惑，以及為何在提交給FAERS一個多月后纔開始調查。」

對於薩雷普塔來説，這一事件並不是孤立的。今年，該公司報告了三起與急性肝衰竭有關的死亡病例，這些患者接受了Elevidys或使用相同AAVrh 74平臺的研究性基因治療。其中一例死亡發生在肢體帶肌營養不良症的臨牀試驗期間。

歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥品委員會（CHMP）周五就Elevidys在患有杜氏肌營養不良症的三至七歲門診患者中的有條件上市授權（CMA）發表了負面意見，這加劇了Sarepta面臨的挑戰。

其他新聞，箭頭製藥公司。（納斯達克股票代碼：ARWR）周一宣佈Sarepta支付1億美元里程碑式付款。

當Arrowhead達到兩個預先規定的入組目標中的第一個時，這一里程碑引發了ARO-DM 1的一項1/2期研究中的劑量升級，ARO-DM 1是一種用於治療1型強直性肌營養不良症（DM 1）的研究性RNA干擾（RTI）治療劑，最常見的成人發作性肌營養不良症。

箭頭預計將在2025年底前實現第二個入學目標，這將引發Sarepta額外支付2億美元的里程碑付款。

價格走勢：截至周一最后一次檢查，SRPT股價盤前下跌1.34%，至11.77美元。

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