Alterity Therapeutics公佈了在多系統萎縮患者中進行的ATH 434 -202開放標籤2期臨牀試驗的總體數據

- ATH 434在統一GMA評級量表和神經系統症狀全球指標中證明了臨牀益處-

- 神經影像生物標誌物顯示目標參與度和腦萎縮減緩-

- ATH 434耐受性良好，安全性良好-

- 數據與2期雙盲試驗一致，並支持ATS 434在MCA中的推進-

澳大利亞墨爾本和舊金山，2025年7月28日（GLOBE NEWSWIRE）-- Alterity Therapeutics（（ASX：ATH，NASDAQ：ATHE））（「Alterity」或「本公司」）是一家致力於開發神經退行性疾病疾病緩解療法的生物技術公司，今天宣佈了在多系統萎縮（MSA）患者中進行的ATH 434 -202開放標籤2期臨牀試驗的正面數據。ATH 434 -202試驗評估了比Alterity的雙盲2期試驗ATH 434 -201中研究的疾病更晚期的患者人羣。ATH 434在臨牀前已顯示可減少α-突觸核蛋白病理學，並通過在中樞神經系統中重新分佈鐵來保護神經元功能。

頂線數據顯示，ATH 434為MCA受損區域帶來了臨牀益處，並穩定了支撐疾病病理的關鍵生物標誌物。

ATH 434 -202試驗的結果表明，ATH 434在改良統一MTA評級量表第I部分（UMSARS I）1方面表現出臨牀益處，並穩定總體神經系統症狀。在12個月的治療期內，與歷史對照相比，UMSARS I評估的疾病進展減少了約一半2。此外，30%的參與者在研究過程中報告了穩定的神經系統症狀。這些結果可能是有希望的，因為在該患者人羣中，MTA症狀的穩定是意想不到的。對於直立性強迫症的重要症狀3，ATH 434平均穩定了研究參與者的低血壓症狀。重要的是，匯總數據表明，ATS 434在該晚期MTA人羣中具有與研究ATS 434 -201中早期患者中觀察到的相似的臨牀療效。

生物標誌物終點用於評估潛在的藥物效應和目標參與度。神經影像學結果表明，與研究201中接受安慰劑治療的受試者相比，通過MTA萎縮指數（MSA-AI）4測量，ATS 434減緩了MTA受影響區域的腦萎縮。此外，對腦容量的影響與研究201中75毫克劑量組參與者觀察到的影響相當。此外，與研究201中接受安慰劑治療的患者相比，TH 434導致殼核和蒼白球中的鐵積聚較低，這為靶點參與提供了進一步的證據。

醫學博士David Stamler説：「ATH 434 -202試驗的積極結果讓我感到非常鼓舞，因為它們強化了我們在雙盲研究中觀察到的強大功效。」Alterity首席執行官。「我們第二階段研究的數據是一致的，強烈支持我們在MCA中推進ATH 434計劃。憑藉我們所看到的有利的臨牀和生物標誌物結果，我們仍然相信ATH 434有潛力減緩這種毀滅性疾病的進展。我們致力於儘快將這種新療法帶給患者。"

丹尼爾·克拉森，醫學博士，MS，範德比爾特大學醫學中心神經病學教授、ATS 434 -202 II期研究的首席研究員評論道：「這些結果對於確定治療的臨牀反應非常有幫助。UMSARS的一致變化以及成像中的定量測量支持了我們在研究201中指出的發現。目前，還沒有用於治療MCA的疾病改善藥物，這些數據鼓勵繼續開發ATS 434來治療這種疾病。我們感謝為這項研究做出貢獻的研究參與者及其家人。"

ATH 434 -202頂線數據總結

ATH 434 -202 II期臨牀試驗是一項針對晚期MCA的開放標籤研究。十（10）名參與者參加了該試驗，並使用多模式方法（臨牀、神經影像學、液體生物標誌物）被診斷出患有MCA。參與者接受每日兩次口服ATH 434 75毫克治療，持續12個月。該研究評估了ATS 434治療在臨牀和生物標誌物終點方面的安全性和有效性。預先指定的關鍵臨牀終點包括修改的UMSARS I、臨牀總體變化印象和患者總體變化印象。根據基線變量，包括運動症狀持續時間、UMSARS I評分、嚴重直立性低血壓的頻率和血漿NFL水平，入選的參與者比雙盲ATH 434 -201 II期試驗的參與者更先進。

根據觀察到的臨牀和神經影像學數據，與歷史數據相比，ATH 434改善了總體神經系統症狀並減緩了疾病進展。

12個月時的臨牀終點

經修訂的統一生活津貼評定表第一部分

總體印象變化

直立性低血壓症狀評估（OHSA）

12個月時的生物標誌物終點

腦體積關鍵生物標誌物終點定義為腦體積從基線到12個月的變化，通過MTA萎縮指數（MSA-AI）測量，該指數使用複合z評分將MTA受影響區域的腦體積變化與年齡匹配的對照組進行比較：

腦鐵次要生物標誌物終點是通過MRI（定量易感性繪圖）測量的從基線到12個月的MCA受影響區域（黑質、殼核、蒼白球）鐵含量的變化：

神經絲輕鏈（NfL）是神經元軸突損傷的標誌物，在患有MCA的個體中水平升高。平均而言，在12個月的治療期內，血漿和CSF NFL水平保持穩定。

安全性結果安全性人羣（n=10）包括至少接受一劑研究藥物的所有入組參與者。

有關開放標籤2期試驗的更多信息，請訪問clinicaltrials.gov NCT 05864365。