薩雷普塔基因治療死亡的原因是什麼？

與Sarepta Therapeutics（納斯達克股票代碼：SRPT）開發的神經肌肉藥物有關的三名患者死亡已引起對該公司基因治療平臺技術中使用的病毒載體的監管審查。

這家總部位於馬薩諸塞州劍橋的生物科技公司今年的價值損失超過100億美元，即市值的90%以上，因為批評者將其獲得FDA批准的針對杜興氏肌營養不良症的Elevidys基因療法與今年早些時候發生的兩名患者死亡聯繫起來。

該公司和Elevidys的全球合作伙伴羅氏（OTCQX：RHHBF）暫停了所有DMD患者的藥物商業運輸，危及SRPT的財務狀況。

雖然Sarepta（納斯達克股票代碼：SRPT）啟動了重組工作，削減了超過三分之一的員工人數以抵消影響，但另一名接受SRP-9004（該公司類似的基因療法）的老年患者死亡，重新引發了對其平臺技術的安全擔憂。

前兩例病例歸因於一種名為AAVrh.74的腺相關病毒載體，該載體包含在Elevidys中，以促進可以產生蛋白質肌萎縮蛋白的遺傳物質的細胞運輸，缺乏這種物質會導致DMZ。

SPP-9004是一種針對另一組罕見肌肉疾病（稱為肢體帶肌營養不良症（LGMD））的實驗療法，該疾病導致了第三例死亡，也是使用相同的病毒載體設計的。

周一，FDA撤銷了一個多月前授予AAVrh 74病毒載體的平臺技術指定，並暫停了該公司使用該載體設計的LGMD候選藥物的臨牀研究。

FDA生物製品部門負責人維奈·普拉薩德（Vinay Prasad）表示：「保護患者安全是我們的首要任務，FDA不會允許弊大於利的產品。」「如果臨牀試驗參與者面臨不合理且重大的疾病或傷害風險，FDA將停止研究產品的任何臨牀試驗。」