隨着基因治療情緒惡化，火箭重新關注管道

火箭製藥公司（納斯達克股票代碼：RCKT）是一家專注於開發心血管基因療法的公司，宣佈進行戰略性公司重組以擴大其跑道。

重組和重新確定優先順序計劃將Rocket的資源集中在腺相關病毒（AAC）心血管平臺上，該平臺由達農病、PKP 2相關致心律失常性心肌病的臨牀項目組成（PKP 2-ACN）和BAG 3相關擴張型心肌病（BAG 3-CM），並向KRESLADI（原名RP-L201）嚴重白細胞粘附缺陷-I（LAD-I）的RTL提交完整的回覆。

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這一轉變反映了該公司對其后期AAC管道的關注，這是此前於2025年1月宣佈的戰略。

該公司將裁員約30%。除了其他計劃中的成本節省計劃外，Rocket預計這將使其12個月的運營費用減少近25%。

Rocket預計其現有現金資源將為2027年第二季度的運營提供資金。

根據業務和戰略優先事項，作為其重組的一部分，Rocket預計與範科尼貧血（FA; RP-L102）和丙酮酸鉀缺乏症（PKD; RP-L301）項目相關的延迟。

RP-L102不太可能在2026年獲得監管批准。

今年5月，FDA暫停了該公司的RP-A501 II期關鍵試驗，該試驗是達農病的研究性基因療法。

分析師反應：美國銀行（BofA）證券公司的Jason Zemansky將Rocket的評級從買入下調至中性，並將價格預測從9美元下調至4美元。

分析師表示，達農病的基因療法是火箭製藥公司業績的主要驅動力。但在基因治療領域最近高調失敗之后，投資者信心有所減弱。

美國銀行寫道，該公司間接承認，其主導計劃的前景在短期內仍然不確定。雖然從長遠來看，成本節省可能是有益的，但短期收益似乎有限。

由於沒有明確的時間軸以及對基因治療類別的持續擔憂，投資者可能會保持謹慎。

價格走勢：RCKT股價在上周五的最后一次檢查中下跌2.80%，至3.12美元。

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圖片：Shutterstock