薩雷普塔因Elevidys基因治療而受到監管機構的嚴厲批評

周五，歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥品委員會（CHMP）對Elevidys（delandistrodene moxeparvovec）的有條件上市許可（CMA）發表了負面意見，用於三至七歲杜氏肌營養不良症（DMZ）的非卧牀患者。

Sarepta Therapeutics公司（納斯達克股票代碼：SRPT）和羅氏控股股份公司（OTC股票代碼：RHHBY）正在合作開發基因療法並使其商業化。

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CHMP的意見基於迄今為止最大、最廣泛的DMZ基因治療臨牀項目的數據，包括關鍵的3期EmbARK研究的結果，該研究表明，Elevidys的治療可以持續穩定或減緩疾病進展，並在門診患者中提供一致且可管理的安全性特徵。

迄今為止，已有900多名DMD患者（其中760人是非卧牀患者）在臨牀和現實環境中接受了Elevidys治療。

雖然EMBARK在一年后未達到主要終點，但與安慰劑相比，Elevidys在功能結局指標的重要次要終點方面顯示出具有臨牀意義和統計學顯著性的改善。

長期療效數據也提交給EMA，包括EmbARK研究的兩年結果和其他三項Elevidys研究的三年匯總療效分析，這些分析顯示運動功能的關鍵指標出現了具有臨牀意義的改善。

周一，Sarepta表示，將自願暫時停止在美國運輸Elevidys，該藥物是其治療杜興氏肌營養不良症的基因療法，自7月22日起生效。

據媒體周四報道，FDA一名高級官員表示，生物製品評估與研究中心將需要額外的臨牀數據來驗證Elevidys的安全性，然后才能重返市場。

威廉·布萊爾表示，目前尚不清楚FDA在允許Elevidys重新開始發貨之前還需要什麼。然而，要求Sarepta在門診患者中進行另一項試驗並不尋常，因為Elevidys已經獲得該羣體的完全批准，而且這些患者中還沒有死亡。

分析師Sami Corwin指出，FDA的不良事件數據庫中報告了三名患者在接受諾華公司（NYSE：NVS）Zolgensma治療后死亡，這三名患者與嚴重肝損傷有關。

然而，FDA並沒有停止這種藥物的運輸，這表明其謹慎的做法可能僅限於Sarepta的產品。雖然目前的暫停有可能在今年年底前解除--尤其是對於仍然可以行走的年輕患者來説，但暫停將持續多久以及恢復治療需要採取哪些步驟的持續不確定性可能會給股票帶來壓力。

周三，Sarepta的合夥人Arrowhead Pharmaceuticals，Inc.（納斯達克股票代碼：ARWR）表示，Sarepta最近在與Arrowhead授權的產品和程序無關的產品和程序上遇到了挫折。

Arrowhead相信，它有望很快賺取第一筆1億美元，並在今年年底前賺取剩余的2億美元。

Arrow補充説，如果Sarepta未能支付與ARO-DM 1隊列招募相關的1億或2億美元近期付款，Arrowhead將有權終止有關ARO-DM 1的協議。

價格走勢：周五最后一次檢查時，SRPT股價下跌7.53%，至11.91美元。

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圖片：Shutterstock