日本厚生省授予KrCrystal Biotech的VYJUVEK上市授權，用於治療營養不良性大皰性表皮松解患者從出生開始的傷口

VYJUVEK被批准用於從出生起治療DEB，具有靈活的給藥選擇，包括家庭給藥和由患者或其家人給藥的選擇

VYJUVEK是日本第一個也是唯一一個批准用於治療DEB的基因藥物

匹茲堡，2025年7月25日（環球新聞網）--KrCrystal Biotech，Inc. (the「公司」）（納斯達克股票代碼：KRYS）今天宣佈，日本厚生勞動省（MHLW）於2025年7月24日授予VYJUVEK®（berimagene geperpavec-svdt）上市授權，用於治療營養不良性大皰性表皮松解症（DEB）患者的傷口，從出生開始。VYJUVEK是日本第一種批准用於治療DEB的基因藥物，旨在通過傳遞人類Col 7A 1基因的功能性副本來解決疾病的根本原因，以通過重新給藥提供傷口癒合和持續的功能性VII型膠原蛋白表達。日本的批准允許在家中或醫療保健環境中給藥，並可以選擇由患者或其家人給藥。

根據厚生省發佈的批准，VYJUVEK僅適用於明確診斷患有營養不良性大皰性表皮松解症的患者。基因檢測不是治療的必要條件。

VYJUVEK是日本第一個批准用於家庭給藥的基因藥物，該藥物根據《Cartagena法案》接受了第1類用途的監管評估和環境安全確認。家庭管理的批准是基於VYJUVEK良好的安全性和適當管理時環境傳播風險最小。

VYJUVEK在日本上市的時間將取決於目前正在進行的報銷程序的完成情況。該公司目前預計將於今年年底在日本推出。

日本厚生省的批准是基於全面的臨牀數據集，其中包括在日本患者中進行的開放標籤擴展研究的結果。日本開放標籤擴展研究的結果密切反映了之前的臨牀經驗，包括該公司在美國進行的3期研究，完成該研究的所有四名患者均在六個月時實現了傷口完全閉合的主要研究終點。VYJUVEK的耐受性也很好，並且在日本患者中表現出與之前的研究一致的安全性特徵。

VYJUVEK在日本的重審期為十年。

VYJUVEK此前於2023年5月獲得美國食品和藥物管理局批准，並於2025年4月獲得歐盟委員會批准。