279萬封頂！中國首款基因療法：首張賬單出爐！

（來源：求實藥社）

2025年7月23日，國內首個獲批上市的AAV基因治療藥物「波哌達可基注射液」（商品名：信玖凝）正式公佈定價：每瓶9.3萬元。國際同類藥物如Zolgensma（諾華）定價212.5萬美元，信玖凝的單瓶價格雖顯著低於國際水平，但按體重計算的全程費用（如70kg患者需44瓶，總價409.2萬元）位列國產藥價格前三。目前，在慈善援助項目支持下，患者自付上限鎖定為279萬元，超出30瓶的部分免費提供。

橫向對比國際市場，美國已批准的同類血友病B基因療法Hemgenix定價高達350萬美元（約2500萬元人民幣），Orchard公司的異染性腦白質退化症基因療法Lenmeldy（425萬美元，約3040萬人民幣）和藍鳥生物的β-地中海貧血療法Zynteglo（280萬美元，約2000萬人民幣）的對比中。

傳統血友病B治療需終身注射凝血因子，年均費用達40萬元，7年累積費用即與基因療法相當。而基因療法通過單次靜脈注射AAV載體，將人凝血因子IX基因遞送至肝臟細胞，實現持續表達凝血因子，臨牀試驗顯示治療后52周患者年化出血率從58.2次降至0.6次，80.8%患者實現零出血，且療效持續超過5年。

成本解構：138億研發重壓下的定價困局

基因療法的高定價首先源於難以壓縮的研發與生產成本。2023年一項研究估算，細胞/基因療法藥物的臨牀試驗階段平均耗費19.43億美元（約138億元人民幣）（19.43億為包含失敗項目的行業均值），而適用人羣可能僅幾百人。載體構建、動物試驗、臨牀研究等環節均需高昂投入，且AAV載體生產作為「生物醫藥領域難度最大、技術壁壘最高的項目」，超過30套質控方法。業內人士指出：「基因治療藥物價格居高不下，核心在於遞送工具AAV的生產製造成本高昂」。

更嚴峻的是商業化困境的全球性陰影。國際市場上三款已上市的血友病基因療法均遭遇滑鐵盧：

• 輝瑞的Beqvez在2025年2月終止開發（獲批僅8個月且零商業治療）

• BioMarin的Roctavian將市場縮至美德意三國（2023年銷售額僅350萬美元，遠低於0.5-1.5億預期）

• 輝瑞甚至將血友病A療法權益退回給Sangamo

究其原因，輝瑞歸咎於「患者和醫生對血友病基因療法興趣有限」 。深層矛盾則在於：傳統替代療法已形成穩定醫療路徑，而基因療法作為單次治療且無法重複給藥，醫生和患者對其長期療效持審慎態度。即便信玖凝的Ⅲ期臨牀顯示所有受試者無嚴重不良事件，隨訪數據顯示90%受試者FIX持續穩定表達且年化出血率為零，市場教育仍需時間。

支付革命：慈善封頂與療效保險的破冰嘗試

面對279萬元的自付門檻，目前已知探索出三層支付創新體系：

慈善援助：北京病痛挑戰公益基金會提供「30瓶自付封頂」方案，直接降低32%費用。

醫保商保聯動：2025年7月醫保局同步啟動基本目錄調整與商保創新葯目錄制定，探索價格協商機制。（企業提議方案）

企業創新支付：信念醫藥與武田正推動「療效保險和分期付款」，肖嘯提出「按療效分期付款或分擔現有血友病藥物年報銷30萬封頂費用」的設想，預期患者實際支付可降至200萬內。

但對於國內大部分患者來説，降至200萬以內，仍然是遙不可及的金額。

生態博弈：從技術突圍到可持續醫療的遠征

既要平衡138億元級別的研發成本分攤，又要適應人均可支配收入僅3.9萬元的國情，龐大人口基數下的醫保基金壓力（2024年參保人數13.27億人）。其選擇比CAR-T更具優勢——后者國內定價120萬元卻因「一人一藥」的定製模式陷入商業化困境。而基因療法採用通用型製劑，具備規模化降本潛力。

政策層面曙光已現。國家藥監局通過突破性療法認定與優先審評加速信玖凝上市，醫保局則開創性建立「商保創新葯目錄」，為高值藥物提供醫保外支付通道。正如肖嘯所言：「最理想的是醫保按療效分期付款」——這種風險共擔模式或將成為天價藥破局的關鍵。已邁出關鍵一步！未來需通過"政策+市場"雙輪驅動，將基因療法從"天價藥"轉化為可持續的公共健康解決方案。

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